Global Blood Therapeutics, Inc. kondigde aan dat de Europese Commissie (EC) toestemming heeft verleend voor het in de handel brengen van Oxbryta® (voxelotor) voor de behandeling van hemolytische anemie als gevolg van sikkelcelziekte (SCD) bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder als monotherapie of in combinatie met hydroxycarbamide (hydroxyureum). Oxbryta, een eenmaal daagse orale behandeling, is het eerste in Europa goedgekeurde geneesmiddel dat de polymerisatie van sikkelhemoglobine (HbS), de moleculaire basis van sikkelen en vernietiging van rode bloedcellen bij SCD, rechtstreeks remt. SCD is een van de meest voorkomende genetische ziekten in Europa en treft ongeveer 52.000 mensen1 , vooral van Afrikaanse, mediterrane en Zuid-Aziatische afkomst.2 Bij SCD verliezen de rode bloedcellen hun flexibiliteit en worden ze stijf, kleverig en sikkel- of sikkelvormig. Het sikkelvormingsproces veroorzaakt de afbraak van rode bloedcellen (hemolyse) en de daaruit voortvloeiende hemolytische anemie (laag hemoglobinegehalte en lage zuurstoftoevoer in het lichaam als gevolg van de afbraak van rode bloedcellen), die in verschillende mate wordt ervaren door iedereen die met SCD leeft.3 Vasculopathie (laesies in kleine bloedvaten) wordt veroorzaakt door hemolyse en veroorzaakt in combinatie met sikkelcellen verstoppingen in haarvaten en kleine bloedvaten, wat pijn veroorzaakt en de bloedstroom en zuurstoftoevoer in het hele lichaam belemmert. Mensen met SCD krijgen te maken met progressieve en levensbedreigende complicaties en morbiditeiten, waaronder schade aan belangrijke organen zoals de lever, de nieren, de longen en het hart – die bijdragen tot een verminderde levenskwaliteit en een vroege dood.