Gain Therapeutics, Inc.

Gain Therapeutics, Inc. is een biotechnologiebedrijf. Het bedrijf richt zich op de ontwikkeling van nieuwe therapeutica met kleine moleculen voor de behandeling van ziekten in verschillende therapeutische gebieden, waaronder aandoeningen van het centrale zenuwstelsel (CZS), lysosomale opslagstoornissen (LSD's), metabolische aandoeningen en andere ziekten die kunnen worden aangepakt via eiwitafbraak, zoals oncologie. Magellan, het platform voor geneesmiddelenontdekking van het bedrijf, ontdekt nieuwe allosterische bindingsplaatsen op eiwitten die betrokken zijn bij een ziekte en identificeert eigen kleine moleculen die deze plaatsen binden om de eiwitfunctie te moduleren en de onderliggende oorzaak van de ziekte te behandelen. De belangrijkste productkandidaat, GT-02287, wordt ontwikkeld voor de behandeling van de GBA1-parkinsonziekte, waaronder herstel van de GCase-functie, vermindering van toxische lipidensubstraten en toxische vormen van alfa-synucleïne, verbeterde overleving van dopaminerge neuronen en verhoging van de dopamineniveaus.