Gain Therapeutics, Inc. Kondigt preklinische gegevens aan die herstel van enzymatische functie laten zien met nieuwe allosterische regulatoren in het GM1 Gangliosidosis-model
01 december 2023 om 14:00 uur
Delen
Gain Therapeutics, Inc. kondigde de publicatie aan van preklinische gegevens die een nieuwe klasse van allosterische regulatoren met kleine moleculen identificeren die therapeutisch potentieel aantonen voor galactosidase beta 1 (GLB1)-gerelateerde lysosomale opslagstoornissen (LSD's), waaronder GM1 gangliosidose. Het onderzoek, "Validation of a highly sensitive HaloTag-based assay to evaluate the potency of a novel class of allosteric b-Galactosidase correctors," werd gepubliceerd in PLOS ONE. In de PLOS ONE studie gebruikten wetenschappers van Gain de gepatenteerde Site-directed Enzyme Enhancement Therapy (SEE-Tx) technologie van Gain, gevolgd door moleculaire interactie en ligandbindingsstudies om twee structureel gerichte allosterische regulatoren van b-Gal te identificeren en te karakteriseren.
Een biochemische HaloTag-splitsingstest werd ontwikkeld door de onderzoekers van het Institute for Research in Biomedicine en gebruikt om de lysosomale aflevercapaciteiten van b-Gal te meten. De resultaten toonden aan dat de twee verbindingen (GT-00513 en GT-00413) de belangrijkste biologische lysosomale transportfuncties van b-Gal stabiliseerden, verbeterden en herstelden en de niveaus van het intracellulaire toxische substraat, GM1 gangliosidOSide, verminderden in cellen van patiënten met GM1 gangliosidosidosis.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Gain Therapeutics, Inc. is een biotechnologiebedrijf. Het bedrijf richt zich op de ontwikkeling van nieuwe therapeutica met kleine moleculen voor de behandeling van ziekten in verschillende therapeutische gebieden, waaronder aandoeningen van het centrale zenuwstelsel (CZS), lysosomale opslagstoornissen (LSD's), metabolische aandoeningen en andere ziekten die kunnen worden aangepakt via eiwitafbraak, zoals oncologie. Magellan, het platform voor geneesmiddelenontdekking van het bedrijf, ontdekt nieuwe allosterische bindingsplaatsen op eiwitten die betrokken zijn bij een ziekte en identificeert eigen kleine moleculen die deze plaatsen binden om de eiwitfunctie te moduleren en de onderliggende oorzaak van de ziekte te behandelen. De belangrijkste productkandidaat, GT-02287, wordt ontwikkeld voor de behandeling van de GBA1-parkinsonziekte, waaronder herstel van de GCase-functie, vermindering van toxische lipidensubstraten en toxische vormen van alfa-synucleïne, verbeterde overleving van dopaminerge neuronen en verhoging van de dopamineniveaus.
Gain Therapeutics, Inc. Kondigt preklinische gegevens aan die herstel van enzymatische functie laten zien met nieuwe allosterische regulatoren in het GM1 Gangliosidosis-model
GAIN THERAPEUTICS, INC. 
