First Wave BioPharma, Inc. heeft aangekondigd dat een abstract getiteld, Results from an Open-Label, Phase 2 Study with Escalating Doses of Adrulipase Alfa on top of a Stable Dose of Porcine Pancreatic Enzymes (PPE) in CF Patients Not Full Compensated with PPE as Sole Therapy, is geaccepteerd voor een presentatie op de 2023 Digestive Disease Week Conference (DDW 2023). Het bedrijf is momenteel bezig met de Fase 2 SPAN clinicatrial waarin een verbeterde enterische microgogranule toedieningsformulering van adrulipase wordt onderzocht als monotherapie voor de behandeling van exocriene pancreatische insufficiëntie (EPI) bij patiënten met CF. De dosering van patiënten zal naar verwachting in februari beginnen en de eerste resultaten van de studie zullen medio 2023 beschikbaar zijn.

Fase 2-onderzoek naar combinatietherapie De digestieve zorgstandaard voor patiënten met EPI bij zowel CF als chronische pancreatitis (CP) zijn in de handel verkrijgbare PERTs. Idealiter stelt een stabiele dagelijkse dosis PERT CF-patiënten in staat een normaal tot vetrijk dieet te eten en onaangename gastro-intestinale symptomen te minimaliseren. In de praktijk bereikt een aanzienlijk aantal CF-patiënten echter geen normale vetopname met PERTs. Het bereiken van een optimale voedingsstatus, inclusief normale vetabsorptieniveaus, bij CF-patiënten is belangrijk voor het behoud van een betere longfunctie en fysieke prestaties en het verlengen van de overleving.

Bovendien voorspelt een daling van de body mass index rond de leeftijd van 18 jaar een aanzienlijke daling van de longfunctie. De Fase 2 combinatie klinische studie was een multi-center studie ontworpen om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid te onderzoeken van oplopende doses adrulipase, in combinatie met een stabiele dosis PERT, om de vetabsorptiecoëfficiënt (CFA) van de patiënt te verhogen en de buikklachten te verlichten. Aan het onderzoek namen 20 patiënten deel van 12 jaar of ouder met ernstige EPI, die gedurende 15 dagen per doseringsniveau oplopende doses adrulipase (700 mg, 1200 mg en 2240 mg) kregen, naast hun standaarddosis PERT. Om voor de studie in aanmerking te komen was een CFA van minder dan 80% vereist.

Het primaire eindpunt van de studie was verbetering van de CFA; secundaire eindpunten van de studie waren verbeteringen in het gewicht van de ontlasting, de consistentie van de ontlasting, het aantal stoelgangbewegingen, de incidentie van steatorroe en de toename van het lichaamsgewicht.