First Wave BioPharma, Inc. kondigde de selectie aan van een verbeterde formulering voor de toediening van geneesmiddelen in microgranules voor de verdere ontwikkeling van het klinische programma adrulipase (FW-EPI). Het bedrijf is nu van plan een Investigational New Drug (IND) amendement in te dienen bij de Amerikaanse Food & Drug Administration (FDA) voor een Fase 2 "proof-of-concept" klinische studie waarin de geoptimaliseerde versie van adrulipase wordt onderzocht als behandeling voor exocriene pancreasinsufficiëntie (EPI) geassocieerd met cystische fibrose (CF) en chronische pancreatitis (CP). Het bedrijf verwacht de Fase 2-studie vóór eind 2022 te starten na aanvaarding van de IND.

Uit in vitro gegevens blijkt dat de nieuwe formulering een vertraagde afgifte biedt die ervoor moet zorgen dat adrulipase wordt beschermd in de maag en wordt afgeleverd in de doelgebieden van het spijsverteringskanaal, zodat adrulipase zich kan mengen met voedsel in de twaalfvingerige darm, waar het zijn therapeutische werking kan uitoefenen. Deze verbetering zal naar verwachting resulteren in consistente vetabsorptiecoëfficiënt (CFA) van meer dan 80%. Een CFA van meer dan 80% is de erkende drempel voor het bereiken van therapeutisch voordeel bij patiënten met EPI in verband met CF en CP.

Bovendien geeft het onderzoek aan dat de verbeterde formulering het potentieel heeft om het aantal pillen dat een patiënt zou moeten nemen om het gewenste therapeutische effect te bereiken, aanzienlijk te verminderen. De pillenlast die gepaard gaat met pancreasenzymvervangingstherapie (PERT) kan oplopen tot 40 capsules per dag, wat een aanzienlijke uitdaging vormt voor EPI-patiënten. De mogelijkheid om het aantal pillen te verminderen met behoud van effectiviteit wordt beschouwd als een belangrijke differentiator voor patiënten.

Verder heeft het bedrijf verbeteringen in de productie vastgesteld die de productiekosten kunnen verlagen door de productieopbrengst aanzienlijk te verhogen.