CRISPR THERAPEUTICS AG CRISPR Therapeutics kondigde aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) het predicaat Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) heeft toegekend aan CTX130™, de allogene CAR T-celtherapie van het bedrijf, gericht op CD70, voor de behandeling van Mycosis Fungoides en Sézary Syndrome (MF/SS). De RMAT-aanwijzing, die werd ingevoerd in het kader van de 21st Century Cures Act, is een speciaal programma om de geneesmiddelenontwikkelings- en beoordelingsprocessen voor veelbelovende pijplijnproducten, waaronder genetische therapieën, te versnellen. Een regeneratieve geneesmiddelentherapie komt in aanmerking voor RMAT-aanwijzing als het bedoeld is om een ernstige of levensbedreigende ziekte of aandoening te behandelen, te wijzigen, om te keren of te genezen, en voorlopig klinisch bewijs aangeeft dat het geneesmiddel of de therapie het potentieel heeft om te voorzien in onvervulde medische behoeften voor een dergelijke ziekte of aandoening.
Vergelijkbaar met de aanwijzing als doorbraaktherapie, biedt de aanwijzing als RMAT de voordelen van intensieve begeleiding door de FDA bij de efficiënte ontwikkeling van geneesmiddelen, waaronder de mogelijkheid van vroege interacties met de FDA om surrogaat- of tussentijdse eindpunten te bespreken, mogelijke manieren om versnelde goedkeuring te ondersteunen en te voldoen aan de vereisten na goedkeuring, mogelijke prioritaire herziening van de biologische licentieaanvraag (BLA) en andere mogelijkheden om de ontwikkeling en herziening te versnellen. CTX130, een volledig eigen programma van CRISPR Therapeutics, is een allogene CAR T-onderzoekstherapie van gezonde donoren die gericht is op Cluster of Differentiation 70, of CD70, een antigeen dat tot expressie komt op verschillende vaste tumoren en hematologische maligniteiten. CTX130 wordt onderzocht in twee lopende onafhankelijke Fase 1 single-arm, multi-center, open-label klinische studies die ontworpen zijn om de veiligheid en doeltreffendheid van verschillende dosisniveaus van CTX130 bij volwassen patiënten te beoordelen.
De COBALT-LYM studie evalueert de veiligheid en doeltreffendheid van CTX130 voor de behandeling van recidief of refractaire T of B cel maligniteiten. De COBALT-RCC studie evalueert de veiligheid en doeltreffendheid van CTX130 voor de behandeling van recidief of refractair niercelcarcinoom. CTX130 is door de FDA aangewezen als weesgeneesmiddel en als geavanceerde therapie voor regeneratieve geneeskunde.
