Clene Inc. en haar volle dochteronderneming Clene Nanomedicine Inc. kondigden aan dat ze nieuwe, voorlopige gegevens hebben gepresenteerd die het potentieel aantonen van CNM-Au8 als behandeling voor het Rett Syndroom. Karen Ho, Ph.D., Clene's vicepresident van translationele geneeskunde, onthulde de gegevens in een mondelinge en posterpresentatie op 19 juni 2024 tijdens de International Rett Syndrome Foundation 2024 Annual Meeting in Westminster, Colorado. De presentatie was getiteld, CNM-Au8, a Candidate First-in-Class Nanotherapeutic for Treatment of Rett Syndrome.

CNM-Au8 is een oraal toegediend, katalytisch nanotherapeuticum dat zich richt op het energiemetabolisme via mitochondriën in cellen van het zenuwstelsel, waaronder neuronen en oligodendrocyten, om de neuronale overleving en functie te verbeteren en de remyelinisatie te ondersteunen. Tot op heden heeft Clene zich gericht op de ontwikkeling van CNM-Au8 voor de behandeling van ALS en MS. Het nieuwe mechanisme van CNM-Au8, met zijn katalytische vermogen om de mitochondriale functie te versterken om te helpen bij het overleven en functioneren van neuronen, evenals de remyeliniserende eigenschappen van CNM-Au8, bracht Clene ertoe om ook het Rett-syndroom te overwegen als mogelijke indicatie voor behandeling met CNM-Au8. Het project werd uitgevoerd in samenwerking met Dr. Kathrin Meyer, voorheen werkzaam in het Nationwide Children's Hospital in Columbus, Ohio, nu Chief Scientific Officer van Alcyone Therapeutics, en haar voormalige postdoctorale onderzoekers, Drs.

Meysam Ganjibakhsh en Andrea Sierra Delgado. Dr. Delgado was voormalig hoofdonderzoeksassistent in het laboratorium van Meyer en is nu onderzoeksassistent professor aan de Universiteit van Missouri. De belangrijkste voorlopige bevindingen van het onderzoek zijn Statistisch significante verbetering van de neuronale gezondheid (p < 0,01), neuronoverleving (p < 0,0001) en neurietlengte (p < 0,05) in een in vitro model van het Rett syndroom, en; Verbeteringen in de mitochondriale ademhalingstekorten geassocieerd met Rett patiënt-afgeleide astrocyten met CNM-Au8 behandeling in vitro, met volledige redding (p < 0,0001) van zowel basale als basale ademhalingstekorten.0001) van zowel de basale als de ATPgekoppelde ademhaling waargenomen in één Rett-lijn, en gedeeltelijke redding waargenomen in een tweede Rett-lijn (geen verandering in basale ademhaling; p < 0,001 verbetering in ATPgekoppelde ademhaling) bij één concentratie van CNM-Au8 behandeling gedurende 24 uur.

Alle statistische analyses werden uitgevoerd met behulp van een eenzijdige ANOVA en alle condities werden uitgevoerd met minimaal drie herhalingen. Het onderzoeksteam is dankbaar voor de steun van de Baby Eleanor Foundation en de donatie van Rett en gezonde controlecellen van anonieme personen.