CARsgen Therapeutics Holdings Limited heeft aangekondigd dat de eerste resultaten van de lopende first-in-human studie van CT071 zijn gepresenteerd op het 29e jaarlijkse congres van de European Hematology Association (EHA). Op 28 februari 2024 waren 10 patiënten gedoseerd met CT071?7 patiënten bij 1,0×105 cellen/kg en 3 patiënten bij 3,0×105 cellen/kg. Van hen had 80% cytogenetica met een hoog risico, 30% had één of meer extramedullaire plasmacytomen (EMD) en 40% bevond zich in R-ISS stadium III.

Dit was een zwaar voorbehandelde populatie met een mediaan van 5 voorafgaande therapielijnen, waarvan 90% dubbel klasse refractair, 70% drievoudig klasse refractair, 40% penta-drug refractair, 50% autologe stamceltransplantatie had ontvangen en 20% eerder was behandeld met BCMA/CD19 dual-targeting CAR T-cellen. Geen van de patiënten in het onderzoek had een overbruggingstherapie nodig vanwege de snelle productietijd. De mediane follow-up bij het afsluiten van de gegevens was 4,07 maanden (bereik: 2,8-7,4).

Er waren geen voorvallen van graad 3 of hoger met betrekking tot het cytokinevrijgavesyndroom (CRS). Er werd geen immuuneffectorcel-geassocieerd neurotoxiciteitssyndroom (ICANS) waargenomen. Er deden zich geen ongewenste voorvallen van speciaal belang of dosisbeperkende toxiciteit (DLT) voor.

Vier patiënten ervoeren behandelingsgerelateerde SAE, waaronder pneumonie (n=1), verminderde eetlust (n=1) en trombocytopenie (n=2), en allen herstelden. Het totale responspercentage was 90%, waaronder 5 patiënten (50%) met stringente complete respons (sCR), 2 patiënten (20%) met zeer goede gedeeltelijke respons (VGPR), en 2 patiënten (20%) met gedeeltelijke respons (PR). Alle 9 patiënten met evalueerbare MRD-beoordeling op week 4 bereikten MRD-negativiteit (10-6 drempelwaarde)), inclusief alle 5 patiënten met sCR/CR.

De farmacokinetische analyse toonde robuuste celexpansie en persistentie, met een mediane Tmax van 14 dagen (range: 12-28) en een mediane Cmax van 32280,5 kopieën/µg gDNA (range: 8372-106060).