Benitec Biopharma Inc. heeft aanhoudende duurzame verbeteringen aangekondigd in de radiografische beoordelingen van de slikefficiëntie en het door de proefpersoon gerapporteerde uitkomstinstrument zoals beoordeeld op het 180-dagen tijdstip na toediening van de lage dosis BB-301 aan de eerste proefpersoon (Proefpersoon 1) die werd behandeld in de BB-301 Fase 1b/2a eenarmige, open-label, sequentiële, dosisescalatie cohortstudie (NCT06185673) in Oculofaryngeale Musculaire Dystrofie (OPMD). BB-301 is aangewezen als weesgeneesmiddel door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) en het Comité voor weesgeneesmiddelen (COMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). De huidige tussentijdse klinische studie-update richt zich voornamelijk op de 180-daagse resultaten van de videofluoroscopische slikstudie (?VFSS?) voor de beoordeling van het totale faryngeale residu (?TPR?, d.w.z. de hoeveelheid vast voedsel of vloeibaar materiaal dat achterblijft in de farynx na de eerste slikbeweging) en het Subject-Reported Outcome Instrument (d.w.z. de Sydney Swallow Questionnaire of ? de Sydney Swallow Questionnaire of ?SSQ?), aangezien de belangrijke opinieleiders (KOL's) die deelnamen aan de recente webcast van de BB-301 Onderzoeks- en Ontwikkelingsdag in april 2024 de Totale Farynx Residu en de SSQ als de centrale markers van waarde voor de evaluatie op lange termijn van klinisch significante verbetering bij proefpersonen met de diagnose OPMD benadrukten.

Aangezien het formele statistische plan voor de BB-301 fase 1b/2a klinische studie vergelijkingen omvat van de gemiddelde beoordelingen vóór de dosis met de respectieve gemiddelde beoordelingen 365 dagen na de dosis voor elke proefpersoon, richt de tussentijdse update van de klinische studie zich op deze specifieke kwantitatieve vergelijkingen. Benitec is van plan om aanvullende analyses van de tussentijdse klinische onderzoeksgegevens te geven tijdens komende medische conferenties en door het bedrijf gesponsorde onderzoeks- en ontwikkelingsgerichte webcasts in het eerste kwartaal van kalenderjaar 2025. Eerder aangekondigde 90-dagen post-dosis tussentijdse klinische studieresultaten: Bij de 90-dagen post-dosis evaluatie na toediening van de lage dosis BB-301, toonde Proefpersoon 1 verbeteringen in de belangrijkste VFSS-beoordelingen die correleerden met de observatie van vergelijkbare niveaus van verbetering in de SSQ vergeleken met de gemiddelde waarden van vóór de dosis geregistreerd voor Proefpersoon 1 tijdens de OPMD Natural History Study, wat duidt op een verbetering van de slikfunctie zoals gerapporteerd door Proefpersoon 1. Nieuw gerapporteerde tussentijdse klinische onderzoeksresultaten van 180 dagen na de dosis: De gemiddelde waarden voor TPR na de dosis bleven aanzienlijk lager (d.w.z. er bleven kleinere hoeveelheden vast voedsel en vloeibaar materiaal achter in de keelholte na de voltooiing van de eerste slikbeweging) bij de 180-dagen post-dosis beoordeling na de toediening van de lage dosis gentherapie BB-301 in vergelijking met de gemiddelde waarden vóór de dosis die geregistreerd werden voor Proefpersoon 1 tijdens de OPMD Natural History Study.

Cruciaal is dat voor drie van de vier soorten voedsel die werden geëvalueerd tijdens de beoordelingen van het radiografisch slikonderzoek voor proefpersoon 1, de gemiddelde TPR-waarden na de dosis lager waren op de beoordelingen van 180 dagen na de dosis dan op enig moment tijdens de 9 maanden durende observatieperiode vóór de dosis van de OPMD Natural History Study, waarbij de gemiddelde TPR-waarde na de dosis voor het vierde soort voedsel vergelijkbaar was met de laagste TPR-waarde die op enig moment werd waargenomen tijdens de 9 maanden durende observatieperiode vóór de dosis van de OPMD Natural History Study. De totaalscore van de door de proefpersoon gerapporteerde SSQ liet ook een voortdurende vermindering zien van de dysfagische symptomen van de proefpersoon (d.w.z. verbeteringen in het slikvermogen van de proefpersoon) op het tijdstip van 180 dagen na de dosis, waarbij de totale SSQ-score bleef dalen en aanzienlijk lager bleef in vergelijking met de gemiddelde waarde die voor de dosis was geregistreerd voor proefpersoon 1 tijdens het OPMD-onderzoek, wat duidt op een grotere verbetering in de slikfunctie zoals gerapporteerd door proefpersoon 1. De SSQ-score voor de proefpersoon bleef dalen en bleef aanzienlijk lager in vergelijking met de gemiddelde waarde die voor de dosis was geregistreerd voor proefpersoon 1 tijdens het OPMD-onderzoek. Belangrijk is dat, vergelijkbaar met de resultaten die werden waargenomen voor de VFSS-beoordelingen van TPR, de gemiddelde totale SSQ-score na de dosis lager was op het tijdstip van 180 dagen na de dosis dan op enig moment tijdens de beoordelingsperiode van 9 maanden vóór de dosis van de OPMD Natural History Study.