Bausch + Lomb Corporation en Novaliq GmbH hebben aangekondigd dat Ophthalmology, het peer-reviewed tijdschrift van de American Academy of Ophthalmology, de resultaten heeft gepubliceerd van de centrale fase 3-studie GOBI, één van de twee centrale fase 3-studies voor NOV03 (perfluorohexyloctaan). NOV03 wordt onderzocht voor de behandeling van de tekenen en symptomen van droge-ogenziekte (DED) geassocieerd met Meibomian gland dysfunction (MGD). De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft NOV03 een Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) actiedatum van 28 juni 2023 toegekend.

DED is een van de meest voorkomende oculaire oppervlakteaandoeningen, met MGD als een belangrijke oorzaak van de ontwikkeling en progressie, die ongeveer negen van de tien mensen met DED treft. DED als gevolg van MGD wordt veroorzaakt door een gebrekkige lipidenlaag in de traanfilm die leidt tot verhoogde traanverdamping. Momenteel is er in de Verenigde Staten geen goedgekeurde oogdruppel op recept voor DED in verband met MGD.

De gegevens van de fase 3, multicenter, gerandomiseerde, hypotone zoutoplossing-gecontroleerde, dubbel gemaskeerde GOBI-studie waren gebaseerd op de resultaten van 597 proefpersonen van 18 jaar en ouder die werden gerandomiseerd om ofwel viermaal daags een behandeling met NOV03 ofwel viermaal daags een hypotone zoutoplossing te ontvangen (n=303 NOV03; n=294 zoutoplossing). De twee primaire eindpunten waren verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in week 8 (dag 57 ± 2) in totale corneale fluoresceïne kleuring (tCFS) en oogdroogheid Visual Analog Scale (VAS) score. Belangrijke secundaire eindpunten waren de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van de VAS-score voor droge ogen en de tCFS in week 2 (dag 15 ± 1) en de VAS-score voor brandend/prikkelend oog en centrale corneale fluoresceïneverkleuring (cCFS) in week 8. Significante verbeteringen ten opzichte van de

hypotone zoutoplossing werden al op dag 15 waargenomen. De belangrijkste gegevens zijn: Primaire eindpunten: Op week 8 was de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in tCFS statistisch significant groter in de NOV03-arm in vergelijking met de zoutwater controlegroep (kleinste-kwadraten [LS] gemiddeld verschil in behandeling, -0,97; (95% betrouwbaarheidsinterval [CI]: -1,40 vs. -0,55) (P <0,001)).

Op week 8 was de VAS-score voor oogdroogheid statistisch significant verbeterd in de NOV03-arm in vergelijking met de controlegroep (LS gemiddeld verschil in behandeling, -7,6; (95% CI: -11,8 vs. -3,4) (P < 0,001). Belangrijke secundaire eindpunten: In week 2 (dag 15) waren tCFS en de VAS-score voor oogdroogheid statistisch significant in vergelijking met zoutoplossing, met een LS-gemiddeld behandelingsverschil (95% CI) voor verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in tCFS van -0,6 (-0,9, -0,2) (P < 0,01) en VAS-score van -4,7 (-8,2, -1,2) (P < 0,01).

In week 8 waren de VAS branderigheid/prikkeling en cCFS ook in het voordeel van de NOV03-groep, met een LS mean treatment difference (95% CI) voor verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in VAS branderigheid/prikkeling van -5,5 (-9,5, -1,6) (P < 0,01) en cCFS van -0,2 (-0,4, -0,1) (P < 0,01). In het onderzoek werd NOV03 goed verdragen: weinig proefpersonen hadden last van oculaire bijwerkingen (AE's) (9,6% NOV03-groep, 7,5% controlegroep) of behandelingsgerelateerde oculaire AE's (6,3% NOV03-groep, 3,1% controlegroep). De meeste AE's waren licht tot matig ernstig.

De meest voorkomende bijwerkingen (incidentie 1%) in de NOV03-groep waren wazig zien, meestal mild en van voorbijgaande aard (3,0% vs. 0,3%), pijn op de instillatieplaats (1,0% vs. 1,0%), en oogafscheiding (1,0% vs. 0,0%). Oculaire bijwerkingen leidden tot stopzetting van de behandeling bij één proefpersoon in de NOV03-groep (oogirritatie) en bij drie proefpersonen in de zoutoplossinggroep (conjunctivitis, droog oog, keratitis punctata).