Amicus Therapeutics kondigde aan dat het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) een positief advies heeft uitgebracht met de aanbeveling om miglustat, de enzymstabilisatorcomponent van AT-GAA, op de markt te brengen. Een besluit voor miglustat van de Europese Commissie (EC) wordt verwacht in het derde kwartaal van 2023, waarna de therapie met twee componenten volledig zal zijn goedgekeurd en het bedrijf zal beginnen met het proces van terugbetaling en lancering per land. Miglustat zal in de handel worden gebracht onder de merknaam Opfolda.

De biologische component van de tweecomponentententherapie, Pombiliti (cipaglucosidase alfa), werd in maart 2023 goedgekeurd door de Europese Commissie. Na goedkeuring zal Pombiliti + Opfolda de eerste twee-componenten therapie zijn die beschikbaar is in de Europese Unie (EU) voor de behandeling van volwassenen met de late-onset ziekte van Pompe (LOPD). De indicatie voor Opfolda is een enzymstabilisator van cipaglucosidases alfa enzymsubstitutietherapie op lange termijn bij volwassenen met de late-onset ziekte van Pompe (zuur glucosidase [GAA] deficiëntie).

Het CHMP baseerde zijn positieve advies op klinische gegevens uit de PROPEL pivotal studie van fase 3, de enige gerandomiseerde, gecontroleerde studie bij LOPD waarin naast patiënten die geen ERT nodig hebben, ook patiënten werden opgenomen die ervaring hebben met ERT. Pombiliti + Op folda, ook bekend als AT-GAA, is een onderzoekstherapie met twee componenten die bestaat uit cipaglucOSidase alfa, een met bis-M6P verrijkt rhGAA dat de opname met hoge affiniteit via de M6P-receptor vergemakkelijkt, terwijl het zijn capaciteit behoudt om te worden verwerkt tot de meest actieve vorm van het enzym, en de orale enzymstabilisator, miglustat, die is ontworpen om het verlies van enzymactiviteit in het bloed te minimaliseren. In klinische studies werd AT-GAA in verband gebracht met aangetoonde verbeteringen in zowel het bewegingsapparaat als de ademhaling.