Alexion Pharmaceuticals, Inc. kondigde aan dat VOYDEYA (danicopan) in de VS is goedgekeurd als add-on therapie voor ravulizumab of eculizumab voor de behandeling van extravasculaire hemolyse (EVH) bij volwassenen met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH). VOYDEYA is een eersteklas, orale Factor D-remmer die is ontwikkeld als add-on op standaard ULTOMIRIS (ravulizumab-cwvz) of SOLIRIS (eculizumab) om te voorzien in de behoeften van de ongeveer 10-20% van de patiënten met PNH die klinisch significante EVH ervaren terwijl ze worden behandeld met een C5-remmer. De goedkeuring door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) was gebaseerd op positieve resultaten van de cruciale ALPHA fase III-studie.

De resultaten van de 12 weken durende primaire evaluatieperiode van de studie werden gepubliceerd in The Lancet Haematology. De ALPHA Fase III studie evalueerde de werkzaamheid en veiligheid van VOYDEYA als toevoeging aan ULTOMIRIS of SOLIRIS bij patiënten met PNH die klinisch significante EVH hadden.De resultaten toonden aan dat VOYDEYA voldeed aan het primaire eindpunt van verandering in hemoglobine vanaf de uitgangswaarde tot week 12 en aan alle belangrijke secundaire eindpunten, waaronder transfusievermijding en verandering in Functional Assessment of Chronic Illness Therapy ? Vermoeidheid (FACIT Vermoeidheid)-score.

De resultaten van de ALPHA Fase III studie toonden aan dat VOYDEYA over het algemeen goed werd verdragen en dat er geen nieuwe veiligheidsproblemen werden geïdentificeerd. In het onderzoek waren de meest voorkomende bijwerkingen van de behandeling hoofdpijn, misselijkheid, gewrichtspijn en diarree.