Akari Therapeutics, Plc heeft aangekondigd dat de Europese Commissie het predikaat weesgeneesmiddel heeft toegekend aan nomacopan als behandeling bij hematopoëtische stamceltransplantatie na het positieve advies van het Europees Geneesmiddelenbureau in juni. Akari voert momenteel een registratie Fase 3 studie uit met nomacopan in pediatrische hematopoëtische transplantatie-gerelateerde trombotische microangiopathie (HSCT-TMA). Daarnaast werkt het bedrijf aan een Fase 3 dubbelblind placebogecontroleerd klinisch onderzoek met nomacopan bij volwassen HSCT-TMA, waarvan de inschrijving naar verwachting in 2024 zal beginnen.

Deze aanwijzing als weesgeneesmiddel is een belangrijke aanvulling op de aanwijzing als zeldzaam kindergeneesmiddel (die Akari recht geeft op een Priority Review Voucher bij goedkeuring), weesgeneesmiddel (pediatrisch en volwassenen) en Fast Track (pediatrisch) die de Amerikaanse Food and Drug Administration al heeft toegekend aan nomacopan voor HSCT-TMA. De aanwijzing als weesgeneesmiddel is voorbehouden aan geneesmiddelen die zeldzame, levensbedreigende of chronisch slopende ziekten behandelen. Er zijn momenteel geen goedgekeurde therapieën voor HSCT-TMA, een zeldzame aandoening met een sterftecijfer van 80% bij (ernstige) pediatrische en volwassen patiënten met een hoog risico.