Akari Therapeutics, Plc kondigt updates aan over de ontwikkeling van langwerkend PAS-nomacopan als een potentiële behandeling voor geografische atrofie (GA). Na uitgebreid preklinisch ontwikkelingswerk heeft Akari de versie van langwerkend PAS-nomacopan geselecteerd voor klinisch onderzoek. De geselecteerde versie heeft een productprofiel met kenmerken die belangrijk zijn voor een GA-therapie, waaronder een volledig actieve potentie van het geneesmiddel, een gepland klein (< 100µL) injectievolume, een viscositeit die intravitreale injectie met een fijne naald mogelijk maakt en een preklinische halfwaardetijd die een potentieel klinisch dosisinterval van 3 maanden of langer ondersteunt.

Akari blijft op schema voor een IND indiening in de eerste helft van 2024 en de start van klinische studies in de tweede helft van 2024. Akari heeft Wacker Biotech GmbH geselecteerd als productiepartner voor de productie van PAS-nomacopan voor gebruik in klinische studies. Het onderzochte PAS-nomacopan is een nieuwe bispecifieke remmer van complement C5 en leukotrieen B4 (LTB4).

Op dit moment is er één behandeling voor GA goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) en is er één behandeling ingediend bij de FDA in afwachting van goedkeuring. Deze behandelingen zijn allebei complementaire remmers die aan patiënten worden toegediend door middel van maandelijkse of om de maand intravitreale injecties. Veelvuldige injecties met naalden in het oog zijn echter een bron van angst, ongemak en verstoring voor patiënten en er is aangetoond dat ze de therapietrouw met doeltreffende doseringsschema's verminderen.

In klinische onderzoeken zijn stopzettingspercentages tot 20% gemeld voor de goedgekeurde intravitreaal geïnjecteerde complementremmer voor GA. Goedgekeurde en laat-stadium complement-only inhibitoren die gebruikt worden voor de behandeling van GA zijn in verband gebracht met wel vier keer het risico dat patiënten zichtbedreigende choroïdale neovascularisatie (CNV) ontwikkelen in vergelijking met sham in klinische onderzoeken. CNV is een overmatige ontwikkeling van bloedvaten en lekkage in het netvlies die het gezichtsvermogen aanzienlijk kan beschadigen en die meestal chronisch behandeld wordt met intravitreale anti-VEGF injecties.

Als patiënten zowel GA als CNV hebben, kunnen ze te maken krijgen met wel 20 injecties in het oog per jaar. 1. 2. Aanzienlijk minder injecties dan de goedgekeurde en in een laat stadium verkerende complement-remmers voor GA, 3. Aanzienlijk lager risico op zichtbedreigende CNV, die spontaan in een laag percentage voorkomt bij GA en in een verhoogd percentage wanneer GA wordt behandeld met de goedgekeurde en in een laat stadium verkerende complement-remmers.