Akari Therapeutics, Plc heeft updates aangekondigd over de ontwikkelingsprogramma's die nomacopan onderzoeken voor pediatrische en volwassen hematopoëtische stamceltransplantatiegerelateerde trombotische microangiopathie (HSCT-TMA). Akari ligt op schema om te beginnen met de inclusie van patiënten in de registrerende Fase 3-studie van nomacopan in pediatrische HSCT-TMA, die naar verwachting gegevens zal opleveren over veiligheid en werkzaamheid ter ondersteuning van een mogelijke indiening bij de regelgevende instanties en goedkeuring. Akari is ook van plan om verder te gaan met een Fase 3 dubbelblind placebogecontroleerd klinisch onderzoek naar nomacopan bij volwassen HSCT-TMA en de inschrijving te openen in 2024.

HSCT-TMA is een zeldzame complicatie van stamceltransplantatie en het is een klinische diagnose die gebaseerd is op tekenen, symptomen, de voorgeschiedenis van de patiënt en lichamelijk onderzoek. Momenteel zijn er geen goedgekeurde behandelingen voor HSCT-TMA en onder patiënten met een ernstige ziekte is er een sterftecijfer van ongeveer 80%. Van de ongeveer 22.000 hematopoëtische stamceltransplantaties die elk jaar in de VS plaatsvinden, leiden er ongeveer 7.920 (36%) tot TMA's.

Van deze TMA's zijn er ongeveer 4.250 met een standaard risico en 3.700 met een hoog risico, waarvan ongeveer 300 tot 400 bij kinderen en 3.200 tot 3.300 bij volwassenen (10 keer de omvang van de pediatrische patiëntenpopulatie). Akari is bezig met een Fase 3 open-label enkel-arm onderzoek van nomacopan in pediatrische HSCT-TMA en is van plan om in 2023 en 2024 respectievelijk een Fase 3 dubbelblind placebogecontroleerd onderzoek van nomacopan in volwassen HSCT-TMA te starten. Deze vooruitgang naar klinische studies in Fase 3 werd ondersteund door PK/PD-gegevens van Akariacos (bij volwassenen) en het akkoord van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) dat PK/PD-modellering en voorspellingen over pediatrische dosering voldoende waren om verder te gaan.