ETF's Aceragen, Inc.

Aceragen Inc is een biofarmaceutisch bedrijf in een klinische fase. Het bedrijf richt zich op de klinische ontwikkeling en commercialisering van kandidaat-geneesmiddelen voor zeldzame ziekte-indicaties die worden gekenmerkt door kleine, welomschreven patiëntenpopulaties met ernstige onbeantwoorde medische behoeften. De pijplijn van het bedrijf omvat ACG-701 voor de behandeling van pulmonale exacerbaties (PEx) van cystische fibrose (CF) en melioidosis, en ACG-801 voor de behandeling van de ziekte van Farber. Het bedrijf richt zich op het ontwikkelen en optimaliseren van de commerciële waarde van ACG-701 en ACG-801 voor geschikte patiënten. ACG-701 is een orale toedieningsvorm van natriumfusidaat die ontwikkeld wordt als mogelijke behandeling voor PEx geassocieerd met CF, een factor die longfunctieverlies veroorzaakt bij mensen die leven met CF. ACG-701 wordt ook ontwikkeld voor de behandeling van melioidosis, een levensbedreigende infectie die talrijke orgaansystemen kan aantasten, waaronder de longen.