AB Science SA kondigde aan dat het toestemming heeft gekregen van het Franse Geneesmiddelenbureau ANSM om een Fase III-studie (AB20009) te starten waarin masitinib wordt geëvalueerd bij patiënten met primair progressieve multiple sclerose (PPMS) of niet-actieve secundaire progressieve multiple sclerose (nSPMS). De studie AB20009 is getiteld A 96-Week, Prospective, Multicenter, Randomised, Double-Blind, Placebo-Controlled, Phase 3 Study to Compare Efficacy and Safety of Masitinib Dose Titration to 4.5 mg/kg/day versus Placebo in the Treatment of Patients with Primary Progressive or Secondary Progressive Multiple Sclerosis Without Relapse. In de studie zullen 800 patiënten uit verschillende studiecentra worden opgenomen met een EDSS-score (Expanded Disability Status Scale) tussen 3,0 en 6,0 en afwezigheid van T1 Gadolinium-verhogende hersenletsels zoals gemeten door middel van magnetische resonantie beeldvorming (MRI). Het primaire doel van de studie is het evalueren van het effect van masitinib op de tijd tot bevestigde progressie van de handicap, waarbij progressie gedefinieerd wordt als verslechtering met 1 punt wanneer EDSS-basisscore = 5,5, of 0,5 als basisscore > 5,5 vanaf randomisatie tot week 96. Deze bevestigende studie volgt op de succesvolle voltooiing van een eerste Fase 2B/3 studie (AB07002) bij primair progressieve (PPMS) en niet-actieve secundair progressieve (nSPMS) multiple sclerose. De resultaten van die studie werden gepresenteerd tijdens de 8e gezamenlijke Amerikaanse commissie voor behandeling en onderzoek bij multiple sclerose (ACTRIMS) Europese commissie voor behandeling en onderzoek bij multiple sclerose (ECTRIMS) bijeenkomst (MSVirtual2020). De studie voldeed aan het primaire analyse-eindpunt en toonde een statistisch significante vermindering aan van de cumulatieve verandering in EDSS met masitinib 4,5 mg/kg/dag (p=0,0256). Dit behandeleffect was consistent voor PPMS en nSPMS. Bovendien verminderde masitinib het risico van eerste invaliditeits-progressie significant met 42% en het risico van bevestigde (3 maanden) invaliditeits-progressie met 37%. Masitinib verminderde ook significant het risico op het bereiken van een EDSS-score van 7,0, wat overeenkomt met een handicap die zo ernstig is dat de patiënt in een rolstoel belandt (p=0,0093). Multiple sclerose is een auto-immuunziekte van het centrale zenuwstelsel die meer dan 100.000 mensen in Frankrijk treft en waarvoor tot op heden geen definitieve behandeling bestaat. De ziekte wordt gekenmerkt door een progressieve afbraak van de zenuwcellen van het centrale zenuwstelsel door het immuunsysteem van de patiënt en komt voor in twee hoofdvormen. De relapsing-remitting vorm wordt gekenmerkt door hervallen van de ziekte. Tijdens deze terugvallen krijgen de patiënten nieuwe symptomen of verergeren de reeds aanwezige symptomen. Deze opflakkeringen worden gewoonlijk gevolgd door herstelperioden van uiteenlopende duur, waarna sommige symptomen kunnen aanhouden. De relapsing-remitting vormen van multiple sclerose worden meestal geassocieerd met disfuncties van de adaptieve immuniteit (B-cellen en T-cellen). De progressieve vorm, gekenmerkt door een constante en regelmatige verergering van de ziekteverschijnselen, zonder een duidelijke terugval of periode van herstel. De frequentie van het optreden van ernstige, invaliderende en onomkeerbare invaliditeit is veel hoger bij de progressieve vormen van de ziekte dan bij de relapsing remitting vormen. Bij progressieve multiple sclerose is aangetoond dat aangeboren immuuncellen, zoals macrofagen, microglia of mestcellen, waarschijnlijk een belangrijke rol spelen.