AB Science SA kondigde aan dat het toestemming heeft gekregen van het Franse Geneesmiddelenbureau ANSM om een Fase II studie (AB20006) te starten bij patiënten met ernstig mestcelactiveringssyndroom. Studie AB20006 is ook goedgekeurd door de U.S. Food and Drug Administration (FDA). MCAS is een ziekte die wordt veroorzaakt door ongepaste activering van mestcellen, wat kan leiden tot symptomen van mestcelmediator-afgifte met een ernst die kan variëren van mild tot levensbedreigend. In dit opzicht is MCAS vergelijkbaar met indolente en smeulende systemische mastocytose (ISM/SSM), maar er zijn belangrijke verschillen die MCAS tot een andere entiteit maken dan systemische mastocytose. In mastocytose resulteren goed gedefinieerde mutaties in een afwijkende populatie van mestcellen met een duidelijk verhoogde proliferatie in weefsels, terwijl MCAS gedreven wordt door een grotere (slecht gedefinieerde) mutatie heterogeniteit die geassocieerd is met een afwijkende mestcel activatie maar slechts een bescheiden toename in mestcel aantallen als gevolg van verminderde apoptose. Een ander opvallend verschil tussen systemische mastocytose en MCAS is de prevalentie van deze ziekten. Systemische mastocytose wordt beschouwd als een zeldzame weesziekte die ongeveer 1/100.000 mensen treft, terwijl MCAS een geschatte prevalentie heeft van 117% van de bevolking (d.w.z. minstens een 1000-voudig verschil). Omdat masitinib is ontworpen als een krachtige remmer van mestcelactivatie (door zijn werking tegen wild-type c-Kit, Lyn en Fyn tyrosinekinases), is het bij uitstek geschikt voor de behandeling van ernstige MCAS, in tegenstelling tot andere c-Kit tyrosinekinaseremmers die typisch gericht zijn tegen specifieke c-Kit mutaties die geassocieerd zijn met systemische mastocytose. Er zijn momenteel geen goedgekeurde therapieën voor ernstige MCAS of geneesmiddelen in klinische ontwikkeling voor deze indicatie.