9 Meters Biopharma, Inc. kondigt positieve voorlopige topline resultaten aan van de VIBRANT studie (VurolenatIde for short Bowel syndrome Regardless of pArenteral support requiremeNT), haar Fase 2 studie met vurolenatide, een eigen, langwerkende GLP-1 receptor agonist die in ontwikkeling is voor de behandeling van volwassen patiënten met het short bowel syndrome (SBS). Op basis van de positieve resultaten van deze Fase 2 studie en andere ondersteunende gegevens, is een einde-Fase 2 vergadering met de FDA gepland voor het midden van het derde kwartaal. De voorlopige topline resultaten zijn gebaseerd op gegevens van een volledig randomisatieblok en zijn bedoeld ter ondersteuning van een eind-fase 2-bijeenkomst.

De studie blijft doorgaan en blijft geblindeerd om bijkomende veiligheidsgegevens te verzamelen en eventueel het gebruik van de volledige resultaten mogelijk te maken ter ondersteuning van een toekomstige indiening van een NDA. De resultaten zijn gebaseerd op de eerste 11 gerandomiseerde patiënten met een juiste verdeling over de vier armen van de lopende studie en hebben met succes de meest effectieve en verdraagbare dosis en het doseringsinterval geïdentificeerd die bedoeld zijn om verder te gaan in de geplande fase 3-studie. In totaal voldeden 7 van de 11 patiënten aan de primaire werkzaamheidsdefinitie van TSO-responder (meer dan of gelijk aan 10% vermindering van de 24-uurs gemiddelde TSO ten opzichte van de uitgangswaarde) gedurende de werkzaamheidsevaluatieperiode van 6 weken.

De studie-afdeling die naar verwachting in fase 3 zal worden voortgezet, vertoonde een gemiddelde verlaging van de TSO van meer dan 25%. Het volume van de parenterale ondersteuning, een secundair eindpunt, werd geëvalueerd over de behandelingsperiode van 6 weken. Drie van de vijf patiënten in de studie met een behoefte aan parenterale ondersteuning, die allen willekeurig werden toegewezen aan het actieve geneesmiddel, vertoonden een gemiddelde afname (gedefinieerd als groter dan of gelijk aan 20%) in hun behoefte aan parenteraal ondersteuningsvolume gedurende de behandelingsperiode.

Vurolenatide werd over het algemeen goed verdragen met milde tot matige en voorbijgaande bijwerkingen, waaronder misselijkheid en braken, die typisch zijn voor GLP-1 agonisten. Er waren geen bijwerkingen die tot voortijdige stopzetting van de studie leidden. Er werden twee ernstige ongewenste voorvallen gemeld, die geacht werden geen verband te houden met het studiegeneesmiddel; in beide gevallen ging het om infecties van de centrale katheter, die vaak voorkomen bij patiënten met een centrale lijn.

De algemene resultaten van de studie ondersteunen en bouwen voort op de bevindingen van 9 Meters eerdere Fase 1b/2a studie met vurolenatide bij SBS. Het bedrijf is van plan bijkomende details van de studie mee te delen, evenals plannen voor de Fase 3 studie na de vergadering met de FDA over het einde van Fase 2, die gepland is voor het midden van het derde kwartaal. Het bedrijf verwacht momenteel dat de VIBRANT-2 Fase 3 studie reeds in het vierde kwartaal van 2022 zal starten.

De plannen voor de studie, met inbegrip van de identificatie van locaties en de rekrutering, zijn in volle gang.