Eisai Co Ltd en Eli Lilly and Co hebben vrijdag gezegd dat zij nog steeds van plan zijn om versnelde Amerikaanse goedkeuring te vragen voor experimentele geneesmiddelen tegen Alzheimer, zelfs nadat het gezondheidsplan Medicare besloten heeft om de dekking van op die manier goedgekeurde geneesmiddelen sterk te beperken.

Donderdag hebben de Centers for Medicare and Medicaid Services (CMS), na een maandenlange herziening en een drukcampagne van patiëntenbelangengroepen, gezegd dat het alleen zal betalen voor Aduhelm van Biogen Inc, en andere geneesmiddelen die op een soortgelijke manier werken, voor patiënten die ingeschreven zijn in geldige klinische studies, tenzij de behandelingen duidelijk bewijs van voordeel voor de patiënt laten zien.

Medicare dekt bijna 64 miljoen Amerikanen van 65 jaar en ouder, dus het dekkingsbesluit zou 85% van de mensen kunnen treffen die anders de medicijnen voor de leeftijdsgebonden aandoening zouden kunnen gebruiken.

Eisai's lecanemab en Lilly's donanemab zijn, net als Aduhelm, monoklonale antilichamen die ontworpen zijn om beta-amyloïde te verwijderen, een type eiwitfragment dat zich ophoopt in de hersenen van Alzheimer-patiënten. De twee geneesmiddelenproducenten zeggen te verwachten dat de resultaten van de komende fase III-proeven uiteindelijk de gegevens van vroegere stadia zullen valideren die door de Amerikaanse Food and Drug Administration worden onderzocht.

Een vierde antilichaam dat de plaque aanpakt, gantenerumab, bevindt zich in een laat ontwikkelingsstadium bij Roche Holding AG, dat niet streeft naar een versnelde beoordeling door de FDA.

De FDA heeft in juni toestemming gegeven voor Aduhelm van Biogen - het eerste geneesmiddel in deze klasse en de eerste in 20 jaar goedgekeurde behandeling van Alzheimer in de VS - volgens het versnelde traject van het agentschap, gebaseerd op het vermogen van het geneesmiddel om de plaque te verwijderen, en niet op bewijs dat het de cognitieve achteruitgang bij Alzheimerpatiënten vertraagt.

Medicare heeft echter besloten alleen standaard vergoeding toe te staan voor Alzheimer-geneesmiddelen die volgens het traditionele FDA-proces zijn goedgekeurd op basis van "een directe maatstaf voor klinisch voordeel".

Eisai, dat een partnerschap heeft met Biogen, zei dat het ernaar streeft om tegen het midden van het jaar een rollende FDA-aanvraag voor lecanemab, volgens het versnelde pad, te voltooien. De Japanse geneesmiddelenproducent zei dat het ook resultaten verwacht van zijn fase III-studie met 1.800 patiënten, dit najaar.

Als die resultaten positief zijn, zegt Eisai dat de grote studie volgens haar zou kunnen voldoen aan de criteria van "hoog niveau van bewijs" die Medicare in zijn dekkingsbesluit heeft vastgesteld.

De studie moet aantonen dat lecanemab het tempo van de cognitieve en functionele achteruitgang met minstens 25% kan vertragen.

"Het is een ziekte-modificerend geneesmiddel," zei Ivan Cheung, de Amerikaanse voorzitter van Eisai, in een recent interview met Reuters. "Je verwacht een scheiding te zien tussen de behandelde en onbehandelde groepen, die in de loop van de tijd verbetert."

Roche verwacht later dit jaar ook de resultaten van de Fase III proeven met gantenerumab te kunnen melden.

Lilly, in een verklaring, zei dat het van plan is zijn huidige, doorlopende aanvraag voor versnelde FDA-goedkeuring van donanemab dit jaar af te ronden. Het verwacht pas medio 2023 resultaten van een Fase III proef met het geneesmiddel te hebben.

Het in Indianapolis gevestigde bedrijf zei dat het van mening is dat de dekkingsbeperkingen van Medicare "onnodig, beperkend en ongepast" zijn voor geneesmiddelen die door de FDA zijn goedgekeurd.

Het idee dat het verwijderen van amyloïde plaques redelijkerwijs de cognitieve en functionele achteruitgang bij mensen met vroege Alzheimers kan vertragen, staat bekend als de "amyloïde hypothese," een theorie die heeft geleid tot een lange geschiedenis van geneesmiddelen die probeerden en faalden om de plagen op te ruimen of de patiënten te helpen.

Greg Rippon, neurowetenschap en medisch hoofd van de ziekte van Alzheimer bij de Genentech-eenheid van Roche, legde in een recent interview uit dat de theorie wordt gesteund door analyse van erfelijke vormen van Alzheimer, die allemaal worden veroorzaakt door mutaties in de verwerking van amyloïd.

Hij zei dat recentere studies hebben aangetoond dat de opeenhoping van amyloïd een voorloper is van andere hersendisfuncties die de neurodegeneratie versnellen bij patiënten met Alzheimer.

"Het komt natuurlijk aan op klinische gegevens en het aantonen van dat klinische voordeel, en daar is veel scepsis op gericht," zei Rippon. (Verslaggeving door Deena Beasley, redactie door Bill Berkrot)