ReNeuron Group plc heeft een strategische update aangekondigd na een evaluatie van de laatste gegevens van de hRPC (menselijke retinale progenitorcellen) fase 2a klinische studie voor retinitis pigmentosa (RP) en een evaluatie van het commerciële potentieel voor haar Exosome technologie. Na een recente vergadering van zijn Wetenschappelijke Adviesraad in verband met het RP programma, en na de commerciële implicaties voor de Vennootschap te hebben overwogen, heeft de Raad van Bestuur van ReNeuron de strategische beslissing genomen om zijn onderzoek en ontwikkeling te concentreren op zijn Exosome technologieplatform, waar het momenteel zeven lopende samenwerkingen heeft met verdere potentiële partnerschappen in bespreking. Tegelijkertijd is de Vennootschap van plan om haar RP programma activa uit te licentiëren na voltooiing van het huidige klinische datapakket. De RP-studie van de Vennootschap maakt gebruik van een cryobewaarde hRPC-formulering die via een subretinale injectie wordt toegediend. Er worden patiënten ingeschreven met vergevorderde RP met nog wat centraal zicht. De studie behandelde aanvankelijk 10 patiënten met een toediening van 1 miljoen cellen en werd gevolgd door een bijkomend uitbreidingssegment van de studie dat voorstelde om tot negen patiënten te doseren met een dosis van 2 miljoen cellen op een hoger niveau. In de periode tot eind december 2021 kan de Vennootschap bevestigen dat zeven van de negen proefpersonen in het uitbreidingssegment nu zijn behandeld met de dosis van 2 miljoen cellen, met andere potentiële proefpersonen die vóór het einde van het jaar waren gepland en die ofwel niet in staat waren om de screening te voltooien ofwel ongeschikt bleken bij de screening. Hoewel er geen ernstige ongewenste voorvallen (SAE's) zijn toegeschreven aan het geneesmiddel zelf, heeft de ervaring met de behandeling van de proefpersonen met de dosis van 2 miljoen cellen aangetoond dat de chirurgische procedure die nodig is om deze hogere dosis toe te dienen (die een groter volume en bijgevolg een grotere chirurgische complexiteit inhoudt) tot meer chirurgische complicaties heeft geleid in vergelijking met die welke werden waargenomen bij de dosis van 1 miljoen cellen. De gegevens die zijn verzameld voor deze patiëntenpopulatie, die werd beïnvloed door de SAE's en de moeilijkheden bij het toedienen van de dosis van 2 miljoen cellen, hebben tot op heden zeer beperkte bewijzen van werkzaamheid opgeleverd en gezien de SAE's was er bij een aantal patiënten sprake van een vermindering van de gezichtsscherpte in het behandelde oog. Hoewel de gegevens van de eerste studie na 12 maanden een verbetering van de ETDRS letterscore (de gestandaardiseerde oogkaart die in klinische studies wordt gebruikt om de gezichtsscherpte te meten) met gemiddeld 9,9 letters laten zien ten opzichte van de uitgangssituatie, lijkt een analyse van de gegevens over 24 maanden weliswaar geen uitsluitsel te geven, maar wel aan te tonen dat de werkzaamheid na 12 maanden afneemt. Vier van de negen patiënten vertonen na maand 24 nog steeds een positieve respons ten opzichte van de uitgangswaarde. De Raad van Bestuur heeft zijn commerciële strategie en de financiële middelen die nodig zijn om het RP-programma voort te zetten, opnieuw bekeken. Hoewel bepaalde patiënten baat leken te hebben bij de behandeling (in het bijzonder in de eerste 12 maanden), zouden meer patiënten moeten worden behandeld met de 1m dosis om te proberen te identificeren welke subpopulaties het meest waarschijnlijk zullen leiden tot een hogere en langduriger respons. Om dit volledig te begrijpen, meent de Vennootschap dat een bijkomende fase 2 studie nodig zou zijn en de Raad gelooft dat de omvang van de bijkomende investering die van ReNeuron in dit programma vereist zou zijn, niet in het beste belang van de aandeelhouders zou zijn. De Raad is van mening dat het daarom beter zou zijn om een datapakket voor het programma af te ronden en te zoeken naar een licentie voor het programma aan een derde partij. Focus op de Exosome-geneesmiddelentechnologie De eigen cellijnen van de Vennootschap produceren een panel van verschillende weefsel-matched Exosome-kandidaatgeneesmiddelentoedieningen die het potentieel hebben om een verscheidenheid van indicaties en weefseltypes aan te pakken. Exosomen geproduceerd door de eigen stamcellijnen van de Vennootschap of via haar geïnduceerde pluripotente stamcelplatform (iPSC) kunnen geproduceerd worden via een schaalbaar proces en geladen worden met een grote variëteit aan payloads, zoals nucleïnezuren (waaronder siRNA, mRNA en miRNA), eiwitten (zoals Cas9, antilichamen en peptiden) en kleine moleculen. Positieve preklinische gegevens hebben reeds het bewijs geleverd dat ReNeurons nieuwe Exosome-technologie voor de toediening van geneesmiddelen op doeltreffende wijze therapeutische proteïnen kan toedienen aan de specifieke regio van de hersenen die aangetast is door verschillende neurologische aandoeningen zoals beroertes, de ziekte van Parkinson en de ziekte van Huntington. Deze studies hebben aangetoond dat de Exosome technologie van ReNeuron een hogere stabiliteit, een meer gerichte toediening en een verhoogde werkzaamheid biedt, en bijgevolg potentieel de toedieningsproblemen oplost die men kan ondervinden met therapeutische proteïnen, en de Raad van Bestuur gelooft dat dit interessant zal zijn voor grote farmaceutische bedrijven om te helpen bij de behandeling van een verscheidenheid van neurologische aandoeningen. ReNeuron heeft reeds sterke vooruitgang geboekt met het Exosome platform van de Vennootschap en zal in de komende twee maanden extra wetenschappers aanwerven om zich te concentreren op dit groeigebied.