Oncodesign Precision Medicine (OPM) kondigde de klinische intrede aan van haar kandidaat-geneesmiddel ODS-101 met de eerste proefpersonendosering in fase 1 klinische studie in gezonde vrijwilligers. Inflammatoire darmziekten (IBD) omvatten aandoeningen zoals colitis ulcerosa (UC) en de ziekte van Crohn (CD). Het aantal betrokken patiënten is geschat op 10 miljoen wereldwijd met een prevalentie van 1% (EFCCA-analyse), die voortdurend toeneemt, vooral in de ontwikkelde landen.

De gecombineerde wereldwijde 8MM-markt (8 grote markten) voor UC en CD was in 2019 goed voor $ 14,2 miljard, met een verwachte groei tot 2029 van $ 24,9 miljard (GlobalData 2020 Reports). RIPK2 speelt een sleutelrol bij het moduleren van de aangeboren immuunrespons, waardoor dit kinase bijzonder relevant is voor de behoefte aan veiligere en effectievere therapieën voor patiënten die vaak aanzienlijke bijwerkingen ondervinden van de huidige therapieën. Bovendien opent de huidige kennis over dit doelwit, in combinatie met het gunstige profiel van ODS-101, de mogelijkheid om combinaties te realiseren met eerstelijnsbehandelingstherapieën, met name die op basis van anti-TNFa-antilichamen.

ODS-101 is een macrocyclische molecule van OPM's eigen Nanocyclix®-platform. Het is een zeer krachtige type 1-remmer (remmer in de actieve holte van het kinase), selectief tegen andere kinases en oraal biobeschikbaar. In farmacologische studies heeft ODS-101 een goede werkzaamheid aangetoond in verschillende preklinische modellen van colitis.

Het veiligheidsprofiel in preklinische studies voldoet aan een door de farmaceutische industrie erkende kwaliteitsnorm en is compatibel met chronische toediening voor de behandeling van ziekten zoals IBD. OPM's intellectuele eigendomsstrategie is effectief in het beschermen van de waarde van deze troef en het gebruik ervan in een breed scala van therapeutische indicaties. De aangekondigde "First-in-human" klinische studie is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie bij gezonde vrijwilligers met een enkelvoudige toedieningsfase (SAD u single ascending dose) en een meervoudige toedieningsfase (MAD - multiple ascending dose) om de veiligheid, verdraagbaarheid, het farmacokinetische en farmacodynamische profiel van ODS-101 te bestuderen.

Deze Fase 1 omvat ook de studie van het voedingseffect en de studie van het geslachtseffect om de toekomstige klinische ontwikkeling van de molecule zo goed mogelijk voor te bereiden. Over de Nanocyclix®-technologie De Nanocyclix®-technologie is gebaseerd op kleine macrocyclische moleculen die ontworpen zijn om het menselijk kinoom (de familie van kinasen die meer dan 500 leden telt) af te remmen, dat een rol speelt bij meer dan 400 ziekten. Deze moleculen bieden dankzij hun fysisch-chemische eigenschappen (laag moleculair gewicht, celmembraanovergang, selectiviteit) een buitengewone kans om weinig onderzochte of notoir moeilijke kinases met hoge potentie en selectiviteit aan te pakken en om kandidaat-geneesmiddelen te verkrijgen die voldoen aan de specificaties die verenigbaar zijn met de ambitie om therapeutische middelen te leveren in de precisiegeneeskunde.