De Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson kondigden resultaten aan van een tussentijdse analyse van cohort 1 van de Fase 3 THOR-studie, waarin de behandeling met BALVERSA (erdafitinib) versus chemotherapie wordt geëvalueerd bij patiënten met gemetastaseerd of niet-resectabel urotheliaal carcinoom (UC) en geselecteerde FGFR-genveranderingen (fibroblast growth factor receptor), die een eerdere behandeling hadden gekregen met een middel tegen geprogrammeerd doodligand 1 (PD-[L). In dit cohort voldeed de studie aan het primaire eindpunt van algehele overleving (OS) en verminderde het risico op overlijden met 36%. Na de versnelde goedkeuring van BALVERSA in 2019 kwamen deze bevestigende gegevens aan bod in een Late-Breaking Presentation Session (Abstract # LBA4619) op de American Society of Clinical Oncology (ASCO) van 2023 (Relative Risk (RR) 3,94; [95% CI, 2,37-6..57; p Final Results from Phase 2 NORSE Study Evaluating BALVERSA and Cetrelimab Combination Therapy Ook werden gegevens gepresenteerd van de Fase 2 NORSE-studie waarin BALVERSA alleen en in combinatie met Cetrelimab, een onderzoeksmonoklonaal antilichaam tegen geprogrammeerde-doodreceptor-1 (PD-1), werd geëvalueerd als eerstelijnsbehandeling van patiënten met mUC die niet in aanmerking kwamen voor chemotherapie op basis van cisplatine en die FGFR-veranderingen hadden.

BALVERSA werd versneld goedgekeurd door de FDA als doelgerichte therapie voor volwassen patiënten met lokaal gevorderde of mUC met vatbare genetische FGFR3- of FGFR2-veranderingen en die progressie vertoonden tijdens of na ten minste één lijn van eerdere platina-bevattende chemotherapie, inclusief binnen 12 maanden na neoadjuvante of adjuvante platina-bevattende chemotherapie. De studie-evaluaties omvatten werkzaamheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek, immunogeniciteit, biomarkers en veiligheid. RAGNAR (NCT04083976) is een Fase 2 klinische studie waarin de veiligheid en werkzaamheid van BALVERSA wordt geëvalueerd bij patiënten met vergevorderde vaste tumoren, ongeacht kankertype of tumorlocatie (tumoragnostisch), aangedreven door FGFR1-4-veranderingen.