BioMarin Pharmaceutical Inc. kondigde aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration de aanvullende New Drug Application (sNDA) van het bedrijf voor VOXZOGO (vosoritide) voor injectie heeft aanvaard om de behandeling in de Verenigde Staten uit te breiden tot kinderen met achondroplasie onder de leeftijd van 5 jaar. Achondroplasie is de meest voorkomende vorm van een onevenredig klein postuur. De FDA heeft voor de sNDA een PDUFA-actiedatum vastgesteld van 21 oktober 2023. De sNDA wordt ondersteund door de resultaten van een fase 2-gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde klinische studie, die vergelijkbare veiligheids- en werkzaamheidsprofielen aantoonde bij kinderen jonger dan 5 jaar in vergelijking met kinderen van 5 jaar en ouder.

In januari valideerde het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) de aanvraag van BioMarin voor uitbreiding van de indicatie voor VOXZOGO voor de behandeling van kinderen met achondroplasie onder de leeftijd van 2. Goedkeuring van de aanvragen zou betekenen dat VOXZOGO mogelijk vanaf de geboorte kan worden voorgeschreven aan meer dan 1.000 extra kinderen die in aanmerking komen voor behandeling van achondroplasie. VOXZOGO is de eerste door de FDA en EMA goedgekeurde behandeling voor kinderen met achondroplasie met open epifysen (botgroeiplaten).