BioMarin Pharmaceutical Inc. heeft aangekondigd dat het bedrijf positieve resultaten heeft gepresenteerd van een tweejarige analyse van de fase 3 studie GENEr8-1 en een algemene veiligheidsupdate van valoctocogene roxaparvovec, een gentherapie voor de behandeling van volwassenen met ernstige hemofilie A, op het 15e jaarlijkse virtuele congres van de European Association for Haemophilia and Allied Disorders (EAHAD). Dit is de grootste wereldwijde fase 3-studie tot nu toe voor een gentherapie bij hemofilie met 134 deelnemers. In de fase 3-studie van GENEr8-1 werd de Annualized Bleeding Rate (ABR) significant verlaagd met 4,1 behandelde bloedingen per jaar (p-waarde < 0,0001), of met 85% ten opzichte van een basislijngemiddelde van 4,8 (mediaan 2,8), in de vooraf gespecificeerde primaire analyse bij deelnemers van een eerdere niet-interventionele studie (rollover population; N=112; mediane follow-up van 110 weken). Het percentage deelnemers met nul behandelde bloedingen steeg van 32% op profylaxe op baseline tot 82% in jaar 1 en 84% in jaar 2. De gemiddelde ABR was 0,8 (mediaan 0,0) gedurende de gehele werkzaamheidsevaluatieperiode, 0,9 (mediaan 0,0) gedurende jaar één, en 0,7 (mediaan 0,0) gedurende jaar twee. Bij alle deelnemers aan de rollover-populatie (N=112) was de gemiddelde jaarlijkse Factor VIII-infusiesnelheid verminderd met 133 infusies per jaar (p-waarde < 0,0001) of 98% ten opzichte van de uitgangswaarde. Bij het afsluiten van de gegevens na twee jaar was 95% van de deelnemers nog steeds vrij van Factor VIII-profylactische therapie.