Biogen en Alectos Therapeutics zijn een licentie- en samenwerkingsovereenkomst aangegaan voor de ontwikkeling en commercialisering van een nieuwe preklinische selectieve GBA2-remmer, AL01811, die als eerste in zijn klasse potentieel heeft als orale ziektemodificerende behandeling voor patiënten met de ziekte van Parkinson. Deze samenwerking combineert de expertise van Alectos op het gebied van klein-molecule therapeutica met de ontwikkelingscapaciteiten van Biogen op het gebied van bewegingsstoornissen. Er zijn steeds meer aanwijzingen dat lysosomale disfunctie een sleutelrol speelt in de pathologie van neurodegeneratieve ziekten, waaronder PD.

Van kleine molecule GBA2-remmers is aangetoond dat zij de lysosomale pH verlagen en de niveaus van de lysosomale protonpomp vATPase verhogen, die betrokken is bij het handhaven van de zure pH die nodig is voor de lysosomale functie. Momenteel zijn er geen goedgekeurde ziektemodificerende therapieën voor PD, waardoor er een aanzienlijke onbeantwoorde behoefte ontstaat voor patiënten die de ziekteprogressie willen vertragen. Indien AL01811 wordt goedgekeurd, heeft het de potentie om de standaardbehandeling te verbeteren voor bewegingsstoornissen zoals PD, waaraan wereldwijd ongeveer 10 miljoen patiënten lijden.

Volgens de voorwaarden van de overeenkomst zal Biogen een vooruitbetaling van $15 miljoen doen aan Alectos Therapeutics voor een exclusieve wereldwijde licentie voor AL01811 en bijkomende niet bij naam genoemde reservemoleculen. Bovendien komt Alectos in aanmerking voor maximaal $77,5M aan potentiële ontwikkelingsbetalingen en $630M aan potentiële commerciële betalingen indien de samenwerking bepaalde mijlpalen bereikt. Alectos komt ook in aanmerking voor gestaffelde royalty's in de hoge eencijferige tot midden-tiencijferige bedragen.

In de toekomst zullen beide bedrijven samenwerken aan preklinische activiteiten voor AL01811 en zodra AL01811 in de kliniek wordt geïntroduceerd, zal Biogen als enige verantwoordelijk zijn voor alle ontwikkelings-, regelgevings-, productie- en commerciële activiteiten en kosten.