Aquestive Therapeutics, Inc. gaf een update over recente bedrijfsontwikkelingen en schetste de belangrijkste doelstellingen voor 2023. In 2023 is het bedrijf van plan om de middelen te concentreren op de volgende belangrijke initiatieven: (1) het bevorderen van AQST-109 naar een cruciale PK studie, (2) verder werken met de FDA om de markttoegang voor Libervant mogelijk te versnellen, (3) het verkennen van nieuwe mogelijkheden voor productieactiviteiten, (4) het verder uitbreiden van de basis van strategische samenwerkingen met andere bedrijven, en (5) het versterken van de balans. Dit is een cruciaal jaar voor Aquestive als het bedrijf probeert voort te bouwen op het momentum van de tweede helft van 2022.

Het bedrijf beschikt over een ervaren team dat niet alleen meerdere FDA-goedkeuringen heeft behaald, maar ook heeft uitgeblonken in de samenwerking met toonaangevende biowetenschappelijke bedrijven. Het bedrijf zal zich richten op het realiseren van potentieel naarmate het bedrijf vordert. AQST-109 (epinefrine sublinguale film): Eind december 2022 ontving Aquestive de definitieve notulen van de End-of-Phase 2-vergadering (EOP2) met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor AQST-109 (epinefrine sublinguale film) voor de behandeling van ernstige allergische reacties, waaronder anafylaxie, die duidelijkheid verschafte over de verwachtingen van de FDA met betrekking tot belangrijke programmagebieden.

Aquestive voert aanvullende analyses uit met betrekking tot de bracketing van PK-prestaties van goedgekeurde epinefrine-producten en is van plan zijn protocol voor de centrale PK-studie in de eerste helft van 2023 af te ronden. Aquestive verwacht de centrale PK studie uit te voeren in de tweede helft van 2023, en blijft plannen maken voor een mogelijke lancering in 2025, indien goedgekeurd door de FDA. Libervant: Het bedrijf blijft actief streven naar toegang tot de Amerikaanse markt voor Libervant (diazepam) Buccale Film.

Libervant werd voorlopig goedgekeurd door de FDA in augustus 2022, onderworpen aan een Orphan Drug Exclusivity blok tot januari 2027 op basis van een concurrerend product. Het bedrijf heeft de FDA in september 2022 aanvullende klinische gegevens verstrekt en is geïnformeerd dat de FDA deze gegevens herziet. Verder heeft de onderneming de FDA in oktober 2022 een concept protocol verstrekt voor een head-to-head vergelijkende PK studie van Libervant versus het concurrerende product.

Dit werd gevolgd door een publicatie van een cross-over voedingseffect PK studie van diazepam neusspray in het peer-reviewed wetenschappelijk tijdschrift Epilepsia eind november 2022. Commerciële samenwerkingen en productie: Het bedrijf blijft een sterke vraag naar bestellingen verwachten voor de productie van Indivior's Suboxone Sublinguale Film in 2023. Daarnaast is het bedrijf bereid om de aanhoudende groei te ondersteunen van Hypera's Ondif (ondansetron) Oral Film in Brazilië, Zambon's aanstaande lancering van riluzole orale film in Europa, en de lopende marketinginspanningen van Assertio met Sympazan (clobazam) Oral Film.

Verder onderzoekt de Vennootschap momenteel de mogelijkheden voor het in licentie geven van Libervant op verschillende markten, waaronder de VS, China en Zuid-Amerika. De onderneming is van plan om in 2023 mogelijke licentiemogelijkheden voor AQST-109 buiten de Verenigde Staten te onderzoeken. In 2022 voltooide de onderneming werkzaamheden om haar productiecapaciteit uit te breiden met serialisatie en secundaire verpakking.

Door deze uitbreiding kan het bedrijf zijn bestaande en mogelijke toekomstige zakelijke samenwerkingen breder ondersteunen. Met meer dan 90.000 vierkante meter GMP-faciliteiten in Indiana zal het bedrijf in 2023 verder onderzoek doen naar mogelijke extra productiemogelijkheden. Over anafylaxie: Anafylaxie is een ernstige systemische overgevoeligheidsreactie met een snel begin en potentieel dodelijk.

Maar liefst 49 miljoen mensen in de Verenigde Staten lopen een chronisch risico op anafylaxie. De levenslange prevalentie is minstens 5%, of meer dan 16 miljoen mensen in de Verenigde Staten. De directe kosten van anafylaxie worden geschat op 1,2 miljard dollar per jaar, met directe uitgaven van 294 miljoen dollar voor epinefrine, en indirecte kosten van 609 miljoen dollar.

De frequentie van ziekenhuisopnames voor anafylaxie is de afgelopen 10-15 jaar met 500% gestegen. 52% van de patiënten die eerder anafylaxie hadden gehad, had nog nooit een voorschrift voor een epinefrine-autoinjector gekregen, en 60% had geen autoinjector bij zich. De meest voorkomende oorzaken van anafylaxie zijn voedingsmiddelen (zoals pinda's), gif van insectensteken en geneesmiddelen.

Injectie met epinefrine is de huidige standaardbehandeling die bedoeld is om de ernstige verschijnselen van anafylaxie te keren, waaronder huiduitslag, keelzwelling, ademhalingsproblemen, gastro-intestinale problemen en bewustzijnsverlies. Over AQST-109: AQST-109 is een epinefrine prodrug op basis van een polymeermatrix die wordt toegediend als een sublinguale film die onder de tong wordt aangebracht voor een snelle toediening van epinefrine. Het product is even groot als een postzegel, weegt minder dan een ons en lost op bij contact.

Voor toediening is geen water of inslikken nodig. De verpakking van AQST-109 is dunner en kleiner dan een gemiddelde creditcard, kan in een zak worden meegenomen en is ontworpen om bestand te zijn tegen weersomstandigheden zoals blootstelling aan regen en/of zonlicht.