AN2 Therapeutics, Inc. kondigde aan dat het zijn eerste patiënt heeft gescreend in zijn pivotale Fase 2/3 klinische studie waarin eenmaal daags oraal epetraborol wordt geëvalueerd voor behandelingsrefractaire longziekte van Mycobacterium avium complex (MAC), de meest voorkomende vorm van nontuberculeuze mycobacteriële (NTM) longziekte. AN2 Therapeutics is van mening dat overtuigende gegevens uit deze cruciale klinische Fase 2/3-studie het bedrijf in staat zouden kunnen stellen om bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) goedkeuring voor epetraborol te vragen via de Limited Population Pathway for Antibacterial and Antifungal drugs (LPAD) en in andere regio's. Volgens het LPAD-traject kan de FDA nieuwe antibacteriële geneesmiddelen goedkeuren en beoordelen voor de behandeling van ernstige bacteriële ziekten bij patiënten met een onvervulde medische behoefte en waarvoor effectieve bacteriële geneesmiddelen beperkt zijn of ontbreken, wat kan leiden tot een indiening van een New Drug Application op basis van een gestroomlijnde ontwikkeling.

Epetraborole heeft van de FDA de status van "Qualified Infectious Disease Product" en "Fast Track" gekregen voor behandelingsrevractaire longziekten van MAC, alsmede de aanwijzing als weesgeneesmiddel voor de behandeling van infecties veroorzaakt door NTM. Over de Epetraborole Pivotal Fase 2/3 Trial (EBO-301): Deze dubbelblinde, placebogecontroleerde superioriteitstrial maakt gebruik van een adaptief design om de veiligheid en werkzaamheid van epetraborol te evalueren bij patiënten met behandelingsrefractaire MAC-longziekte. In totaal zullen in deze multi-center studie naar verwachting ongeveer 314 patiënten worden opgenomen, verspreid over Noord-Amerika, Europa en mogelijk andere geografische gebieden.

In het Fase 2-gedeelte van de studie (n=80) zal de klinische respons beoordeeld worden aan de hand van verschillende door de patiënt gerapporteerde uitkomstinstrumenten, en zullen de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van epetraborol plus een geoptimaliseerd achtergrondregime (OBR) bepaald worden, in vergelijking met een placebo plus een OBR. De bevindingen van Fase 2 zullen worden gebruikt om de klinische responsmaatregelen die in het Fase 3 deel van de proef worden geëvalueerd te onderbouwen en de uiteindelijke steekproefgrootte te bevestigen. Het primaire doel in het Fase 3 deel van de proef (n˜ 234) zal zijn te bepalen of epetraborol plus een OBR, bestaande uit twee of meer standaardgeneesmiddelen, superieur is aan placebo plus een OBR.

Het bedrijf verwacht medio 2023 topline gegevens van het Fase 2 deel van de proef te kunnen melden en medio 2024 van het Fase 3 deel, in afwachting van eventuele aanpassingen van de steekproefgrootte.