De raad van bestuur van Kintor Pharmaceutical Limited heeft aangekondigd dat de fase I klinische studie van de zelf ontwikkelde GT1708F (Hedgehog/SMO-remmer) voor de behandeling van hematologische maligniteiten in China (de "Fase I Klinische Studie") met succes is afgerond. Uit de resultaten bleek dat GT1708F een goed veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel had, en alle patiënten ondervonden geen dosisbeperkende toxiciteit (de "DLT") of geneesmiddelgerelateerde ernstige bijwerkingen (de "SAE"). Voorlopige werkzaamheid werd waargenomen vanaf 180 mg dosisniveau in dosisescalatiefase voor patiënten met acute myeloïde leukemie (de "AML") die faalden op multilijntherapieën, en de myeloïde blasten daalden tot 62% in vergelijking met de uitgangswaarde bij AML-patiënten.

De klinische fase I-studie is een onderzoek naar de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en voorlopige werkzaamheid van GT1708F voor de behandeling van patiënten met hematologische maligniteiten. Professor Jianxiang Wang en professor Junyuan Qi van het Institute of Hematology, Chinese Academy of Medical Sciences zijn de leidende hoofdonderzoekers (leading PI) van dit onderzoek. In totaal werden 18 patiënten ingeschreven in het onderzoek, waaronder 15 patiënten met AML en 3 patiënten met myelodysplastisch syndroom ("MDS").

De doses en inschrijvingen waren respectievelijk 20 mg eenmaal daags ("QD") (1 geval), 40 mg QD (1 geval), 80 mg QD (4 gevallen), 120 mg QD (3 gevallen), 180 mg QD (3 gevallen), 240 mg QD (3 gevallen) en 320 mg QD (3 gevallen). Uit de resultaten bleek dat alle patiënten geen DLT of geneesmiddelgerelateerde SAE ondervonden. De algemene veiligheid van elke dosisgroep van GT1708F was goed, de meeste behandelingsgerelateerde bijwerkingen ("TEAE") waren mild, en er deden zich geen TEAE voor die tot de dood leidden.

GT1708F is een SMO-eiwitremmer met hoge activiteit en specificiteit, die wat betreft de remmende activiteit een leidende positie inneemt onder geneesmiddelen met hetzelfde doelwit. In vitro studies toonden aan dat het gebruik ervan in combinatie met de AML-remmer BCL-2 een synergetisch effect heeft, en de door laatstgenoemde geïnduceerde apoptose van kwaadaardige hematomen aanzienlijk kan verhogen. Behalve tegen bloedkanker en vaste tumoren, tonen de laatste onderzoeks- en klinische resultaten aan dat de Hedgehog-signaleringsroute een vitale rol speelt bij idiopathische longfibrose ("IPF") ziekten.

Momenteel is er een enorme onvervulde klinische behoefte op het gebied van IPF, en er is geen effectieve therapie waarmee het fibrotische proces kan worden beëindigd of de ziekte kan worden genezen. Momenteel bereidt het bedrijf actief relevante aanvragen voor klinische studies voor IPF en tumorindicaties voor.