Kintor Pharmaceutical Limited heeft aangekondigd dat haar Hedgehog/SMO-remmer GT1708F voorwaardelijke goedkeuring heeft gekregen om een Fase II klinische studie uit te voeren in China door de National Medical Products Administration (NMPA) voor de behandeling van idiopathische pulmonaryrosis (IPF). IPF is een chronische, progressieve fibroserende interstitiële longontsteking en een van de meest dodelijke interstitiële longontstekingen. De incidentie van IPF is hoog, maar door het relatief onmerkbare begin en verloop worden de meeste patiënten gediagnosticeerd in de matige en gevorderde stadia, en de mediane overlevingstijd van patiënten vanaf het moment van diagnose is slechts 3~5 jaar.

Er zijn momenteel geen effectieve therapieën die gebruikt kunnen worden om het fibroseproces van IPF te stoppen of de ziekte te genezen, en de afgelopen tien jaar zijn er geen nieuwe geneesmiddelen voor de behandeling van IPF goedgekeurd. Er is een enorme onvervulde klinische behoefte. Momenteel zijn er in China geen Hedgehog/SMO-remmers voor de IPF-indicatie in de klinische fase, en het meest geavanceerde geneesmiddel in het buitenland voor hetzelfde doelwit is ENV-101 (Taladegib), dat bezig is met een Fase II klinische studie voor de IPF-indicatie.

ENV-101 werd in licentie genomen van Roche door Endeavor BioMedicines, dat meerdere financieringsrondes heeft ontvangen voor de ontwikkeling en vooruitgang van het geneesmiddel, wat het potentieel en de markterkenning van haaghonds/SMO-remmers voor de behandeling van IPF aantoont. De nieuwste onderzoeks- en klinische resultaten tonen aan dat de Hedgehog signaleringsroute een belangrijke rol speelt in de pathogenese van IPF. GT1708F is een zeer actieve en specifieke remmer van het SMO-eiwit, die de activiteit van het SMO-eiwit remt om de activiteit van de Hedgehog-route en de expressie van de downstream gerelateerde eiwitten te beïnvloeden en zo IPF te behandelen.

Eerder voltooide GT1708F de Fase I klinische studie in China voor hematologische maligniteiten. De resultaten toonden aan dat GT1708F een goede veiligheid en verdraagbaarheid vertoonde, zonder dosisbeperkende toxiciteit (DLT) en geneesmiddel-gerelateerde ernstige ongewenste voorvallen (SAE's) bij patiënten.