PharmaEssentia Corporation heeft het klinische studieprotocol voor fase III van P1101 voor pre-fibrotische/ vroege PMF of overmatige PMF met laag tot gemiddeld-1-risico ingediend bij de Chinese NMPA. Datum waarop de gebeurtenis plaatsvond: 26 april 2024. Nieuwe geneesmiddelnaam of -code: Ropeginterferon alfa-2b (P1101), Indicatie: Pre-fibrotische/Early Primary Myelofibrosis of Overt Primary Myelofibrosis met laag tot intermediair-1 risico volgens DIPSS Plus.

Geplande ontwikkelingsfasen: Fase III klinische studie, en later het aanvragen van de vergunning voor het in de handel brengen. Marktsituatie: Primaire Myelofibrose (PMF) is myelofibrose (MF) die op zichzelf voorkomt en is een myeloproliferatief neoplasma (MPN), samen met Polycythemia Vera (PV) en Essentiële Trombocythemie (ET). Volgens Orphanet is de jaarlijkse incidentie van PMF ongeveer 1 geval per 100.000 personen.

Voor MF-patiënten met een laag risico en symptomen omvatten de huidige behandelingen off-label hydroxyureum (HU) en gepegyleerd interferon, en in sommige gevallen JAK2-remmers of allogene stamceltransplantatie. JAK2-remmers zijn voornamelijk geïndiceerd voor patiënten met intermediair tot hoog risico MF. Dit onderzoek is een multinationaal, multicenter, wereldwijd fase III klinisch onderzoek.

Ropeginterferon alfa-2b is een innovatief, mono-geegyleerd, langwerkend interferon, uitgevonden en geproduceerd door PharmaEssentia. Ropeginterferon alfa-2b is goedgekeurd voor de behandeling van volwassen patiënten met polycythemia vera (PV) in bijna 40 landen ter wereld, waaronder belangrijke nieuwe geneesmiddelenmarkten zoals de Europese Unie, de Verenigde Staten en Japan.