Johnson & Johnson kondigde bijgewerkte resultaten aan van een open-label, multicenter, multi-cohort Fase 1-studie naar de veiligheid en werkzaamheid van TAR-210, een intravesicaal gericht afgiftesysteem dat is ontworpen om langdurige, lokale afgifte van erdafitinib in de blaas te bieden, bij patiënten met nietspierinvasieve blaaskanker (NMIBC) met geselecteerde FGFR-veranderingen. Deze gegevens werden gepresenteerd in een mondelinge presentatiesessie (Abstract # PD48-02) tijdens de jaarlijkse bijeenkomst van de American Urological Association (AUA) in 2024, die plaatsvindt van 3 tot 6 mei in San Antonio, Texas. De resultaten bevatten bijgewerkte gegevens van Cohort 1 (C1), patiënten met terugkerend, Bacillus Calmette-Guérin (BCG)?-ongevoelig hoog-risico (HR) NMIBC (hooggradige Ta/T1; alleen papillair) die radicale cystectomie weigerden of niet in aanmerking kwamen voor radicale cystectomie en Cohort 3 (C3), patiënten met terugkerend, intermediair risico NMIBC (Ta/T1) laaggradige papillaire ziekte die in situ is achtergebleven als tumormarkerlaesies.

De eerste resultaten werden gepresenteerd op het congres van de European Society for Medical Oncology 2023, met tussentijdse resultaten op het jaarlijkse congres van de European Association of Urology (EAU) 2024. Bij het afsluiten van de gegevens op 22 maart 2024 waren 64 patiënten behandeld met TAR-210 in de 2 cohorten. Van de 21 patiënten in C1 met HR-NMIBC was de 12-maanden recidiefvrije (RF) overleving 90%.

In C3 konden 31 patiënten op werkzaamheid worden beoordeeld met een complete respons (CR) van 90%. De meest voorkomende bijwerkingen van de behandeling (TEAE's) waren graad 1/2 bijwerkingen van de lagere urinewegen. Er waren geen dosisbeperkende toxiciteiten en geen sterfgevallen.

Twee patiënten (3%) stopten met het onderzoek vanwege TEAE's van laaggradige urinewegsymptomen en twee patiënten hadden ernstige TEAE's met respectievelijk pyelonefritis en sepsis of UTI en sepsis. TAR-210 is een onderzoeksgericht afgiftesysteem dat is ontworpen om erdafitinib duurzaam lokaal af te geven. Orale erdafitinib werd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) goedgekeurd als BALVERSA® (erdafitinib) voor patiënten met lokaal gevorderd of gemetastaseerd urotheliaal carcinoom (mUC) met vatbare genetische FGFR3-veranderingen die gevorderd zijn op of na ten minste één lijn van eerdere systemische therapie.

BALVERSA® wordt niet aanbevolen voor de behandeling van patiënten die in aanmerking komen voor en geen voorafgaande behandeling met PD-1- of PD-L1-remmer hebben gekregen. Blaaskanker is de op zes na meest voorkomende vorm van kanker in de VS, met jaarlijks meer dan 83.000 gediagnosticeerde personen.3 NMIBC vormt ongeveer 75-85% van deze gevallen.4 Momenteel is adjuvante intravesicale immunotherapie met BCG of intravesicale chemotherapie de standaardbehandeling voor patiënten met intermediair en hoog risico NMIBC.5 Tussen de 30 en 40% van de patiënten reageert niet op BCG en krijgt te maken met terugkeer of progressie van de ziekte.6 In dergelijke scenario's van HR-NMIBC komt radicale cystectomie (verwijdering van de blaas) naar voren als de primaire behandelingsoptie. Bij deze grote abdominale ingreep moet een urineomleiding worden aangelegd om de urine op te vangen en op te slaan.