Aelis Farma kondigde aan een belangrijke mijlpaal te hebben bereikt door de succesvolle voltooiing van de rekrutering van 333 patiënten die lijden aan cannabisverslaving in haar Fase 2B klinische studie met AEF0117. AEF0117 is de eerste van een nieuwe klasse gepatenteerde geneesmiddelen ontwikkeld door Aelis Farma, de signaalspecifieke remmers van de CB1-receptor van het endocannabinoïde systeem (CB1-SSi). Het lopende multicenter Fase 2b-onderzoek heeft als doel de effectiviteit aan te tonen van deze "first-in-class" verbinding bij de behandeling van cannabisverslaving, momenteel gedefinieerd als CUD (Cannabis Use Disorder) in de DSM-5, het referentiediagnosehandboek voor psychische stoornissen.

De werving en randomisatie van de 333 studiepatiënten werd uitgevoerd in 11 klinische centra in de Verenigde Staten, onder coördinatie van Pr. Frances Levin van Columbia University (New York). Het dubbelblinde, placebogecontroleerde onderzoek omvat de toediening van ofwel placebo ofwel een van de drie geteste doses AEF0117 (0,1 mg, 0,3 mg en 1 mg) eenmaal daags gedurende 3 maanden.

Het primaire doel van het onderzoek is om te beoordelen of AEF0117 het cannabisgebruik vermindert door aan te tonen dat het percentage proefpersonen dat cannabis =1 dag per week gebruikt, toeneemt ten opzichte van het placebo. Het percentage patiënten dat andere niveaus van verminderd gebruik bereikt, zal samen met de mogelijke verbetering van hun levenskwaliteit ook als secundair eindpunt worden onderzocht. De eerste resultaten worden verwacht in lijn met de eerder aangekondigde tijdlijn voor het tweede kwartaal van 2024.

Om te zorgen voor een soepele overgang van AEF0117 naar de Fase 3 studie na een positieve Fase 2b, startte Aelis Farma, parallel aan de Fase 2b, een reeks toxicologische studies die vereist zijn door de regelgevende instanties. Het gunstige veiligheidsprofiel dat in deze context werd waargenomen, en dat in november vorig jaar werd aangekondigd, valideert de positieve waarnemingen van de onafhankelijke Data Safety Monitoring Board (DSMB) voor de eerste 115 patiënten in de Fase 2b-studie, en bevestigt de goede tolerantie van AEF0117 bij personen met cannabisverslaving. Dankzij de vervroegde voltooiing van deze niet-klinische ontwikkelingen, zal AEF0117 na een positieve Fase 2b klaar zijn om de klinische Fase 3-studie voor cannabisverslaving te starten, afhankelijk van de goedkeuring van het Fase 3-ontwerp door de regelgevende instanties.

De Fase 2b studie is een integraal onderdeel van het klinische programma voor AEF0117, dat USD 7,8 miljoen aan totale financiering ontving van de National Institutes of Health (NIH), waarbij USD 4,5 miljoen eind 2021 werd toegewezen voor de huidige ontwikkelingsfase. Eerder werd een Fase 2a-studie, uitgevoerd door Pr. Margaret Haney (Columbia University, NY) bij vrijwilligers met cannabisverslaving, het eerste bewijs geleverd van de werkzaamheid van AEF0117 met een gunstig veiligheidsprofiel.

Op basis van de bemoedigende resultaten van Fase 2a sloot Aelis Farma in 2021 een exclusieve optie- en licentieovereenkomst met Indivior PLC, een toonaangevende farmaceutische groep op het gebied van verslavingsbehandeling, voor de ontwikkeling en commercialisering van AEF0117 als behandeling voor stoornissen als gevolg van overmatig cannabisgebruik. Als onderdeel van deze overeenkomst heeft Aelis Farma al USD 30 miljoen (optiebetaling) ontvangen. Als Indivior de licentieoptie uitoefent aan het einde van de Fase 2b (H2 2024), ontvangt Aelis Farma een licentievergoeding van USD 100 miljoen en tot USD 340 miljoen aan bijkomende betalingen afhankelijk van het behalen van mijlpalen op het gebied van ontwikkeling, regelgeving en commerciële mijlpalen, evenals royalty's op de nettoverkoop van AEF0117 variërend tussen 12% en 20%.

Na de uitoefening van de optie worden alle ontwikkelings-, registratie- en commercialisatiekosten van AEF0117 gedragen door Indivior.