Koers Rocket Pharmaceuticals, Inc.

Rocket Pharmaceuticals, Inc. is een volledig geïntegreerd biotechnologiebedrijf in een laat stadium. Het bedrijf werkt aan een duurzame pijplijn van genetische onderzoekstherapieën die ontworpen zijn om de onderliggende oorzaak van complexe en zeldzame aandoeningen te corrigeren. De op lentivirale (LV) vectoren gebaseerde gentherapieën zijn gericht op hematologische ziekten en bestaan uit programma's in een vergevorderd stadium voor Fanconi-anemie, een moeilijk te behandelen genetische ziekte die leidt tot beenmergfalen en mogelijk kanker, Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I), een ernstige pediatrische genetische aandoening die terugkerende en levensbedreigende infecties veroorzaakt die vaak fataal zijn, en Pyruvaat Kinase Deficiëntie (PKD), een monogene aandoening van de rode bloedcellen die leidt tot verhoogde vernietiging van rode bloedcellen en milde tot levensbedreigende bloedarmoede. Het bedrijf heeft ook twee klinische en één preklinische in vivo adeno-geassocieerd virus (AAV)-programma's, waaronder programma's voor de ziekte van Danon, Plakophilin-2 aritmogene cardiomyopathie en BAG3 gedilateerde cardiomyopathie.