Orchard Therapeutics kondigt de presentatie aan van bijkomende positieve gegevens van de proof-of-concept studie van Otl-203 in Mps-Ih op Esgct 2023
Belangrijk is dat na behandeling met OTL-203 geen van de patiënten fotofobie (lichtgevoeligheid) of andere oftalmologische symptomen meldde die typisch geassocieerd worden met MPS-IH. Bij de laatste follow-up vertoonde 50,0% van de patiënten (n=4/8) een normale gehoorfunctie, en geen van hen ontwikkelde ernstig gehoorverlies. Bovendien had geen van de behandelde patiënten bij de laatste follow-up een hoortoestel of interventie voor gehoorverlies nodig na toediening van OTL-203.
Follow-up om de potentiële impact van HSC gentherapie op oculaire en auditieve manifestaties van MPS-IH volledig te beoordelen en karakteriseren is gaande. Samenvatting van eerder gemelde veiligheidsresultaten De behandeling met OTL-203 werd over het algemeen goed verdragen met een veiligheidsprofiel dat overeenkomt met het geselecteerde conditioneringsschema. Anti-alfa-L-iduronidase (IDUA)-antilichamen die vóór de gentherapie aanwezig waren als gevolg van ERT, werden binnen twee maanden na de behandeling bij geen enkele patiënt gezien. Bovendien werd ERT minstens drie weken vóór de behandeling met gentherapie bij elke patiënt gestaakt en geen enkele patiënt is na de behandeling opnieuw met ERT begonnen. Het lentivirale vectorintegratieprofiel was consistent met andere lentivirale onderzoeken naar HSC-gentherapie en alle deelnemers hadden een stabiel en zeer polyklonaal repertoire. Na de veelbelovende resultaten van de proof-of-concept studie start Orchard Therapeutics een gerandomiseerde, actief gecontroleerde klinische studie in meerdere centra om de werkzaamheid en veiligheid van OTL-203 te evalueren bij patiënten met MPS-IH in vergelijking met de standaardbehandeling met allogene HSCT. In totaal zullen 40 patiënten met een bevestigde diagnose van MPS-IH die voldoen aan de inclusiecriteria van de studie 1:1 gerandomiseerd worden om OTL-203 of allogene HSCT te ontvangen. De studie is gemotoriseerd om superioriteit van OTL-203 ten opzichte van HSCT aan te tonen. Het primaire eindpunt, dat twee jaar na de behandeling gemeten zal worden, bestaat uit een samenstelling van klinisch zinvolle uitkomsten, waaronder overlijden, de noodzaak van reddingsbehandeling, falen van de behandeling, immunologische complicaties en ernstige cognitieve en groeistoornissen. Secundaire eindpunten zijn onder andere biochemische markers, aanvullende klinische beoordelingen en veiligheid en verdraagbaarheid. Het bedrijf verwacht maximaal zes locaties in de Verenigde Staten en Europa te activeren, waarvan de eerste later dit jaar met de inschrijving zal beginnen.
Naar het originele artikel.
Neem contact op als je iets gecorrigeerd wil zien