MoonLake Immunotherapeutics kondigde aan dat voortgezette behandeling met Nanobody sonelokimab leidde tot significante verbeteringen in alle belangrijke resultaten bij 24-weken gegevens van de ARGO studie in psoriatische artritis (PsA) en andere belangrijke R&D updates. Deze updates zullen in detail worden gepresenteerd en besproken op de R&D-dag van het bedrijf die op 10 maart 2024 zal worden gehouden. Positieve 24-weekse gegevens van de ARGO studie in PsA: De ARGO studie, waaraan 207 patiënten met actieve PsA deelnamen, toonde aan dat het primaire eindpunt, de American College of Rheumatology (ACR) 50, vanaf week 12 bleef verbeteren en in week 24 meer dan 60% bedroeg.

De meer rigoureuze ACR70 uitkomst werd door ongeveer 40% van de patiënten bereikt tegen week 24. Bovendien bereikten meer dan 80% en 60% van de patiënten die met sonelokimab werden behandeld in week 24 respectievelijk Psoriasis Area Severity Index (PASI) 90 en 100. Beide doses sonelokimab bereikten in week 24 een resultaat van meer dan 60%. Beide doses sonelokimab leverden vergelijkbare resultaten op.

De responsen overtroffen die voor adalimumab, de actieve referentiearm in het onderzoek, en waren ook hoger wanneer indirect vergeleken met concurrenten die dezelfde actieve referentiearm als standaard gebruikten. Behandeling met sonelokimab resulteerde in ongekende verbeteringen in samengestelde scores die reacties in verschillende domeinen tegelijk weerspiegelen. ACR50+PASI90 tot 59%, ACR 50+PASI 100 tot 52%, ACR 70+PASI 100 tot 48% en MDA tot 61% respons.

In alle samengestelde scores vertoonde sonelokimab 16-29 procentpunten verschil met de adalimumab referentiearm, wat hoger is dan bij concurrenten die dezelfde referentiearm gebruikten. Hoewel de dosis van 60 mg voldoende bleek te zijn om hoge responsniveaus te bereiken in de algemene onderzoekspopulatie, bleek de dosis van 120 mg de respons verder te verbeteren in specifieke subgroepen van patiënten, wat suggereert dat twee doses worden meegenomen naar Fase 3. Het veiligheidsprofiel van sonelokimab was consistent met eerdere studies en er werden geen nieuwe veiligheidssignalen waargenomen. Het stopzettingspercentage van het tweede deel van ARGO bleef met 5% laag, in lijn met andere onderzoeken met sonelokimab.

Over het geheel genomen blijft sonelokimab een gunstig veiligheidsprofiel vertonen. In het hele klinische programma met sonelokimab tot nu toe heeft het bedrijf geen enkel signaal van zelfmoordgedachten/gedrag (SI/B) of leverenzymstijgingen gezien in verband met de behandeling met sonelokimab. De 24-weekse resultaten bouwen voort op de 12-weekse resultaten die in november 2023 werden aangekondigd.

De volledige resultaten van de ARGO-studie zullen worden ingediend voor publicatie in een door vakgenoten beoordeeld medisch tijdschrift. Sonelokimab is nog voor geen enkele indicatie goedgekeurd voor gebruik. HS positieve regelgevende status en marktopportuniteit: MoonLake heeft onlangs de succesvolle uitkomst aangekondigd van haar einde-fase 2 interacties met de U.S. Food and Drug Administration (FDA) en het E.U. European Medicines Agency (EMA), waarbij beide regelgevende instanties de voorgestelde aanpak van MoonLake voor het bevorderen van haar Fase 3 programma voor het Nanobody sonelokimab in hidradenitis suppurativa (HS) ondersteunen.

Tijdens de R&D Dag zal de Vennootschap verdere details geven over het studieontwerp, de verwachtingen voor de enkele dosis van 120 mg die getest wordt en de tijdslijnen voor dit programma, VELA genaamd, waarvoor 800 patiënten zullen worden opgenomen. Verder zal het bedrijf de bevindingen delen van een recente analyse van Amerikaanse praktijkgegevens met betrekking tot de HS-markt.i Hieruit bleek dat tussen 2016 en 2023 twee miljoen unieke patiënten gediagnosticeerd en behandeld werden voor HS, met een gemiddelde van 240.000 nieuwe patiënten per jaar volgens de claims. Dit komt overeen met een prevalentie van ongeveer 1% van gediagnosticeerde en behandelde patiënten, wat goed overeenkomt met schattingen dat meer dan 2% van de bevolking, inclusief degenen die niet gediagnosticeerd en onbehandeld zijn, HS heeft. Deze gegevens uit de echte wereld onderbouwen ook een potentiële marktomvang van meer dan $10 miljard tegen 2035.

Er is met name een lage penetratie van de huidige biologische geneesmiddelen (ongeveer 3%) en een hoog uitvalpercentage van behandeling met de huidige biologische geneesmiddelen binnen het eerste jaar (mediaan van 11 maanden). Bovendien tonen claims aan dat HS-patiënten verloren gaan in hun behandeltraject (bijv. meer dan 50-60% van de patiënten gebruikt langdurig antibiotica en veel van hen gebruiken ook steroïden/opioïden, en 15% van de patiënten wordt in jaar 1 geopereerd), wat een sombere prognose betekent voor patiënten, artsen en gezondheidszorgsystemen. Dit realistische perspectief onderbouwt de schattingen van het bedrijf voor de marktomvang en benadrukt de behoefte aan effectievere therapieën. MoonLake kondigt verder aan dat het binnenkort vier extra ontwikkelingsprogramma's zal starten, in dermatologie en reumatologie, waar IL-17A- en IL17-F-remming in diepe weefsels de mogelijkheid heeft om de leiding te nemen onder alle therapieën.

In de dermatologie zal het Fase 2-werk naar verwachting van start gaan voor palmo-plantaire pustulose (PPP), een slopende ziekte die een aanzienlijk aantal patiënten treft (geschatte prevalentie 0,3%) en waarvoor momenteel geen goedgekeurde therapieën bestaan. Deze nieuwe indicatie zal de reputatie van MoonLake binnen de dermatologiegemeenschap versterken. Bovendien verwacht MoonLake een Fase 3-studie te starten bij jonge HS, een ziekte die typisch begint in dit vroege stadium van het leven van een patiënt, en ook de periode waarin onomkeerbare schade en inflammatoire remissie het meest kritisch zijn.

Er wordt verwacht dat deze studie gelijktijdig zal lopen met het Fase 3 programma van MoonLake voor volwassenen, wat de eerste keer is dat er klinisch onderzoeksbewijs wordt gegenereerd specifiek voor deze bevolkingsgroep. In de reumatologie zal MoonLake ook haar ontwikkelingswerk in seronegatieve spondyloartritis uitbreiden. Fase 2-werk in radiografische en niet-radiografische axiale spondyloartritis (axSpA) zal naar verwachting dit jaar van start gaan, met studies die een innovatieve opzet hebben en traditionele klinische resultaten aanvullen met moderne beeldvormingstechnieken, waardoor twee nieuwe indicaties aan de pijplijn worden toegevoegd.

De Vennootschap is ook van plan om een bijkomende studie uit te voeren in PsA, om de impact van sonelokimab op traditionele klinische resultaten (bv. ACR50) te koppelen aan objectieve beeldvormingsmetingen in verschillende domeinen. De nieuwe axSpA- en PsA-studies zijn ontworpen om gebruik te maken van geavanceerde MRI-PET-beeldvorming.