Merus N.V. kondigde aan dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) Breakthrough Therapy Designation (BTD) heeft toegekend aan petosemtamab voor de behandeling van patiënten met terugkerend of gemetastaseerd plaveiselcelcarcinoom in hoofd en nek (HNSCC) bij wie de ziekte is voortgeschreden na behandeling met chemotherapie op basis van platina en een antilichaam tegen geprogrammeerde celdoodreceptor-1 (PD-1) of tegen geprogrammeerd doodligand 1 (PD-L1). Deze aanwijzing volgt op de ontvangst van Fast Track Designation voor petosemtamab voor de behandeling van patiënten met terugkerend of gemetastaseerd HNSCC bij wie de ziekte is voortgeschreden na behandeling met chemotherapie op basis van platina en een antilichaam tegen geprogrammeerd celdoodeiwit-1 (anti-PD-1), aangekondigd in augustus 2023. BTD wordt ondersteund door gegevens van de lopende fase 1/2 open-label, multicenter studie waarin petosemtamab monotherapie wordt geëvalueerd bij patiënten met gevorderde vaste tumoren, waaronder eerder behandeld (terugkerend of metastatisch) HNSCC (NCT03526835).

Merus is van plan om in de tweede helft van 2024 bijgewerkte gegevens te verstrekken over de werkzaamheid, duurzaamheid en veiligheid van dit cohort. BTD is bedoeld om de ontwikkeling en beoordeling te versnellen van een geneesmiddel voor de behandeling van een ernstige of levensbedreigende aandoening, wanneer voorlopig klinisch bewijs aangeeft dat het geneesmiddel een aanzienlijke verbetering kan laten zien op klinisch significante eindpunten ten opzichte van beschikbare therapieën. BTD maakt intensievere begeleiding door de FDA mogelijk voor een efficiënt medicijnontwikkelingsprogramma, een organisatorische verbintenis waarbij senior managers en ervaren reviewpersoneel, indien nodig, betrokken zijn in een collaboratieve, crossdisciplinaire review, en in aanmerking komen voor rolling review en priority review.

Met deze BTD is Merus van plan om deze besprekingen met de FDA op een versnelde manier aan te gaan, op weg naar het doel van een mogelijke indiening van een Biologics License Application (BLA).