GERON CORPORATION Geron Corporation heeft aangekondigd dat het Oncologic Drugs Advisory Committee (ODAC) van de U.S. Food and Drug Administration (FDA) met 12 tegen 2 stemmen heeft ingestemd met het klinische voordeel/risicoprofiel van imetelstat voor de behandeling van transfusieafhankelijke (TD) anemie bij volwassen patiënten met myelodysplastische syndromen (LR-MDS) met een laag-tot-intermediair-1 risico die niet hebben gereageerd op erytropoëse-stimulerende middelen (ESA's), de reactie daarop hebben verloren of hiervoor niet in aanmerking komen. De ODAC beoordeelde de resultaten van de IMerge fase 3 klinische studie. Het primaire eindpunt van onafhankelijkheid van transfusie van rode bloedcellen (RBC-TI) gedurende ten minste acht opeenvolgende weken was significant hoger met imetelstat versus placebo (p < 0,001).
placebo (p < 0,001), met een mediane RBC-TI duur van bijna een jaar voor imetelstat =8 weken RBC-TI responders. Daarnaast behaalde 28% van de met imetelstat behandelde patiënten vergeleken met 3% op placebo een statistisch significante verbetering in het belangrijkste secundaire eindpunt van ten minste 24-weekse RBC-TI. Voor de patiënten die een RBC-TI van 24 weken bereikten, was de mediane duur 80 weken.
Klinisch significante RBC-TI werd bereikt in de belangrijkste MDS-subgroepen, ongeacht de ring sideroblast (RS) status, baseline transfusielast en International Prognostic Scoring (IPSS) risicocategorie. Bovendien werd in de loop van de tijd een aanhoudende stijging van de gemiddelde hemoglobinespiegel waargenomen bij imetelstat-behandelde patiënten in vergelijking met placebopatiënten. In overeenstemming met eerdere klinische ervaring met imetelstat waren de meest voorkomende graad 3-4 bijwerkingen trombocytopenie (62%) en neutropenie (68%) die over het algemeen beheersbaar waren en van korte duur.
De FDA heeft aan de Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) een beoogde actiedatum van 16 juni 2024 toegekend voor de New Drug Application (NDA) van Geron voor imetelstat voor de behandeling van TD-anemie bij volwassen patiënten met myelodysplastische syndromen met een laag tot gemiddeld risico van 1, die niet of niet meer reageren op of niet in aanmerking komen voor ESA's. De ODAC voorziet de FDA van onafhankelijke meningen en aanbevelingen van externe medische experts, patiënten en zorgverleners, hoewel de aanbevelingen niet bindend zijn. Geron is van plan om imetelstat na mogelijke goedkeuring door de FDA commercieel te lanceren in de VS.
