Koers Amicus Therapeutics, Inc.

Amicus Therapeutics, Inc. is een biotechnologiebedrijf dat zich richt op het ontdekken, ontwikkelen en leveren van nieuwe geneesmiddelen voor zeldzame ziekten. De twee op de markt gebrachte therapieën zijn Galafold, de eerste orale monotherapie voor mensen met de ziekte van Fabry die vatbare genetische varianten hebben, en Pombiliti + Opfolda, een nieuwe behandeling die is ontworpen om de opname van actief enzym in belangrijke ziekte-relevante weefsels te verbeteren voor volwassenen met de late-onsetziekte van Pompe. Als oraal toegediende monotherapie is Galafold ontworpen om zich te binden aan een endogeen alfa-galactosidase A (alfa-Gal A)-enzym en dit te stabiliseren bij patiënten met genetische varianten die als ontvankelijk zijn geïdentificeerd in een GLP (Good Laboratory Practice)-test op celbasis. Pombiliti + Opfolda bestaat uit een uniek ontwikkeld rhGAA-enzym, cipaglucosidase alfa-atga, met een geoptimaliseerde koolhydraatstructuur om de lysosomale opname te verbeteren, toegediend in combinatie met miglustat, dat fungeert als enzymstabilisator.