Voyager Therapeutics, Inc. presenteert nieuwe preklinische gegevens over een familie van van AAV9 afgeleide tracercapsiden die transductie door het centrale zenuwstelsel (CZS) van verschillende soorten aantonen
19 mei 2022 om 12:00 uur
Delen
Voyager Therapeutics, Inc. zal nieuwe preklinische gegevens presenteren over een familie van AAV9-afgeleide TRACER-capsiden die transductie in het centrale zenuwstelsel (CZS) van verschillende soorten aantonen. Het bedrijf zal ook bijgewerkte resultaten van preklinische gentherapieprogramma's voor GBA1, tauopathieën en SOD1 ALS melden. Deze resultaten worden voorgesteld op de 25ste jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) in Washington, D.C. Het TRACER capsid ontdekkingsplatform van Voyager heeft een nieuwe van AAV9 afgeleide capsid, VCAP-102, geïdentificeerd, die een 50-maal betere transductie bij muizen en een 60-maal betere transductie bij niet-menselijke primaten (NHP's) heeft aangetoond dan conventionele AAV9 capsids, na intraveneuze (IV) toediening.
Terwijl andere TRACER-capsiden een sterke neuronale toediening hebben laten zien, toonden preklinische gegevens in deze studie ook aan dat VCAP-102 en andere TRACER-capsiden een preferentieel tropisme voor gliale cellen bij muizen vertoonden. Meerdere transgenen voor de optimale expressie van glucocerebrosidase 1 (GBA1), het gen dat codeert voor het lysosomale enzym glucoslyceramidase (GCase), werden gekarakteriseerd in zowel in vitro als in vivo muismodellen. GBA1 transgenen met een BBB-penetrerend AAV-capside leverden therapeutisch relevante hoeveelheden GCase af in meerdere hersengebieden in muismodellen, na één enkele IV-dosis.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Voyager Therapeutics, Inc. is een biotechnologiebedrijf dat zich richt op de ontwikkeling van neurogenetische geneesmiddelen. De pijplijn van het bedrijf omvat programma's voor de ziekte van Alzheimer, amyotrofische laterale sclerose (ALS), de ziekte van Parkinson en verschillende andere ziekten van het centrale zenuwstelsel. Veel van de programma's zijn afgeleid van het TRACER AAV-capsid ontdekkingsplatform, dat wordt gebruikt om nieuwe capsids te genereren en bijbehorende receptoren te identificeren om mogelijk een hoge hersenpenetratie met genetische geneesmiddelen mogelijk te maken na intraveneuze dosering. De pijplijn van programma's, die zich allemaal in preklinische ontwikkeling bevinden, omvat Anti-Tau antilichaam (VY-TAU01), SOD1 Silencing Gene Therapy Program, Tau Silencing Gene Therapy Program, Vectorized Anti-Amyloid Antibody Early Research Program, Friedreich's Ataxia Program: VY-FXN01, GBA1-genvervangingsprogramma, HD-programma en anderen. VY-TAU01 is voor de behandeling van de ziekte van Alzheimer. Het SOD1 Silencing Gene Therapy Program is voor de behandeling van ALS.
Voyager Therapeutics, Inc. presenteert nieuwe preklinische gegevens over een familie van van AAV9 afgeleide tracercapsiden die transductie door het centrale zenuwstelsel (CZS) van verschillende soorten aantonen