Voyager Therapeutics, Inc. zal nieuwe preklinische gegevens presenteren over een familie van AAV9-afgeleide TRACER-capsiden die transductie in het centrale zenuwstelsel (CZS) van verschillende soorten aantonen. Het bedrijf zal ook bijgewerkte resultaten van preklinische gentherapieprogramma's voor GBA1, tauopathieën en SOD1 ALS melden. Deze resultaten worden voorgesteld op de 25ste jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) in Washington, D.C. Het TRACER capsid ontdekkingsplatform van Voyager heeft een nieuwe van AAV9 afgeleide capsid, VCAP-102, geïdentificeerd, die een 50-maal betere transductie bij muizen en een 60-maal betere transductie bij niet-menselijke primaten (NHP's) heeft aangetoond dan conventionele AAV9 capsids, na intraveneuze (IV) toediening.

Terwijl andere TRACER-capsiden een sterke neuronale toediening hebben laten zien, toonden preklinische gegevens in deze studie ook aan dat VCAP-102 en andere TRACER-capsiden een preferentieel tropisme voor gliale cellen bij muizen vertoonden. Meerdere transgenen voor de optimale expressie van glucocerebrosidase 1 (GBA1), het gen dat codeert voor het lysosomale enzym glucoslyceramidase (GCase), werden gekarakteriseerd in zowel in vitro als in vivo muismodellen. GBA1 transgenen met een BBB-penetrerend AAV-capside leverden therapeutisch relevante hoeveelheden GCase af in meerdere hersengebieden in muismodellen, na één enkele IV-dosis.