Vertex Pharmaceuticals Incorporated heeft aangekondigd dat vijf wetenschappelijke abstracts over de portefeuille van cystische fibrose (CF) geneesmiddelen van het bedrijf gepresenteerd zullen worden op de 45e European Cystic Fibrosis Conference van de European Cystic Fibrosis Society (ECFS), die van 8 tot 11 juni 2022 in Rotterdam, Nederland, gehouden wordt. Vertex zal de eerste analyse presenteren van gegevens die verzameld zijn in het U.S. CF Foundation Patient Registry (CFFPR) van meer dan 16.000 mensen met CF die gemiddeld negen maanden behandeld zijn met TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor en ivacaftor). Deze eerste tussentijdse analyse van een lopend vijfjarig post-autorisatieonderzoek (abstract WS22.05) toonde aan dat real-world behandeling met TRIKAFTA® geassocieerd was met een verbeterde longfunctie en een 77% lager risico op pulmonale exacerbaties vergeleken met de baseline van vóór TRIKAFTA®, alsook een 87% lager risico op longtransplantatie en een 74% lager risico op overlijden, vergeleken met de historische Amerikaanse CFFPR-populatie van 2019.

Er werden geen nieuwe veiligheidsproblemen vastgesteld. Vertex zal ook gegevens presenteren waarin de jaarlijkse verandering in longfunctie wordt vergeleken bij mensen met CF van 12 jaar en ouder met twee F508del-mutaties (F/F) of één F508del-mutatie en één minimale functiemutatie (F/MF) die behandeld zijn met TRIKAFTA® in pivotale studies en een open-label uitbreidingsstudie, vergeleken met propensity-score gematchte historische CFTR-modulator onbehandelde controles uit de U.S. CFFPR (abstract WS22.04). Uit de resultaten blijkt dat TRIKAFTA® gemiddeld geen daling van de ppFEV1 over een periode van twee jaar in deze populatie te zien gaf, in tegenstelling tot de dalingen die bij de gematchte controles werden gezien.

De analyse geeft aan dat de behandeling met TRIKAFTA® een aanzienlijke invloed heeft op het traject van de CF-longziekte. Bovendien zal Vertex gegevens presenteren van een real-world langetermijnstudie die aantonen dat KALYDECO® (ivacaftor) vroeg in het leven (leeftijd 6-10 jaar) de longfunctie beter in stand houdt dan wanneer KALYDECO® op oudere leeftijd wordt gestart (abstract WS17.03). Deze resultaten tonen het belang aan van een vroege start van KALYDECO® voor patiënten die daarvoor in aanmerking komen.