Vertex Pharmaceuticals Incorporated heeft aangekondigd dat er dit jaar op de North American Cystic Fibrosis Conference (NACFC) meerdere abstracts over het portfolio van cystic fibrosis (CF)-medicijnen van het bedrijf zullen worden gepresenteerd in de vorm van posters en mondelinge presentaties, waaronder studies die de klinische voordelen en langetermijnveiligheid van TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor en ivacaftor) aantonen. Vertex zal nieuwe langetermijngegevens presenteren over de veiligheid en werkzaamheid van TRIKAFTA uit een open-label uitbreidingsonderzoek van 192 weken bij mensen van 12 jaar en ouder met CF en ten minste één F508del-allel. Op basis van een tussentijdse analyse tot en met week 144 van de 192 weken durende studie, vertoonden mensen die TRIKAFTA kregen blijvende verbeteringen in longfunctie, ademhalingssymptomen en cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR)-functie.

TRIKAFTA wordt ook nog steeds goed verdragen (Poster #170 en Oral Workshop: W21.2). Deze gegevens zullen ook worden besproken tijdens de tweede plenaire vergadering op 4 november 2022 bij NACFC. Vertex zal ook voor het eerst gegevens presenteren van zijn onderzoeksfase 3 open-labelstudie die is ontworpen om de veiligheid, farmacokinetiek en werkzaamheid van TRIKAFTA te evalueren bij kinderen van 2 tot 5 jaar met CF en ten minste één F508del-allel (Poster #693).

De studie toont aan dat behandeling met TRIKAFTA leidde tot verbeteringen in de zweetchlorideconcentratie en longfunctie, zoals gemeten door de longklaringsindex, en een stabiele voedingsstatus bij kinderen van 2 tot 5 jaar. TRIKAFTA werd over het algemeen goed verdragen, met een veiligheidsprofiel dat over het algemeen overeenkomt met oudere leeftijdsgroepen. Op basis van deze resultaten heeft Vertex onlangs een New Drug Application (NDA) ingediend bij de U.S. Food and Drug Administration voor deze leeftijdsgroep en zal tegen het einde van dit jaar een aanvraag voor goedkeuring indienen bij het European Medicines Agency (EMA) en de Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA).

Daarnaast zal Vertex gegevens presenteren van een gebundelde analyse van meerdere fase 3-studies met CFTR-modulatoren waarin wordt geëvalueerd hoe het herstel van het CFTR-gemedieerde chloortransport, zoals weergegeven door veranderingen in de zweetchlorideconcentratie, van invloed is op de klinische resultaten bij mensen met CF die worden behandeld met CFTR-modulatoren (Poster #694). Het onderzoek toonde aan dat mensen met CF van 12 jaar en ouder die werden behandeld met CFTR-modulatoren een hogere CFTR-activiteit bereikten, zoals blijkt uit lagere zweetchlorideconcentraties. Degenen met grotere verbeteringen in zweetchloride toonden grotere verbeteringen in longfunctie, ademhalingssymptomen, body mass index, pulmonale exacerbaties, en hadden een beter longfunctietraject in de tijd.

Deze nieuwe gegevens tonen aan dat een hoger niveau van CFTR-functie, gemeten aan de hand van een vermindering van het zweetchloride, gepaard gaat met betere klinische resultaten. De beste resultaten werden gezien bij degenen die een zweetchlorideconcentratie < 60 mmol/L bereikten. Daarnaast zal Vertex de bevindingen presenteren van de eerste volledig gedecentraliseerde studie bij mensen met CF die is ontworpen om de haalbaarheid te onderzoeken van draagbare technologie bij de evaluatie van klinische resultaten zoals hoesttelling en fysieke activiteit (Poster #169 en mondelinge workshop: W30.1). Vertex zal ook tussentijdse resultaten presenteren van Fase 3 open-label uitbreidingsstudies die de veiligheid en werkzaamheid van TRIKAFTA op lange termijn evalueren bij kinderen met CF van 6 jaar en ouder (Poster #163 en Thematische Poster: TPS01.2) en mensen met CF van 12 jaar en ouder met F508del-gating of F508del-residuele functie genotypes (Poster #185 en Thematische Poster: TPS01.5).