uniQure N.V.

Uniqure NV is een in Nederland gevestigd bedrijf dat gespecialiseerd is in gentherapie. Het streeft naar de ontwikkeling van eenmalige behandelingen met mogelijk genezende resultaten voor patiënten die lijden aan genetische en andere verwoestende ziekten. Het ontwikkelt, zowel intern als via partnerschappen, een pijplijn van gentherapieën. Het bedrijf produceert op adeno-geassocieerd virus gebaseerde gentherapieën, of AAV-gebaseerde gentherapieën, in zijn eigen faciliteiten met een eigen productieproces dat voldoet aan de huidige goede productiepraktijken op commerciële schaal. AMT-061, de belangrijkste productkandidaat van het bedrijf voor patiënten met hemofilie B, doorloopt momenteel de doseringsfase van een centrale studie. AMT-130, de productkandidaat voor patiënten met de ziekte van Huntington, bevindt zich in Fase I/II van een klinische studie.