Takeda kondigde aan dat het Japanse Ministerie van Gezondheid, Arbeid en Welzijn het gebruik van ADZYNMA (apadamtase alfa /cinaxadamtase alfa) heeft goedgekeurd voor de behandeling van aangeboren trombotische trombocytopenische purpura (cTTP) voor personen van 12 jaar en ouder. ADZYNMA is het eerste en enige goedgekeurde recombinante ADAMTS13-eiwit dat is ontwikkeld om te voorzien in een onbeantwoorde medische behoefte bij mensen met cTTP door het deficiënte ADAMTS13-enzym te vervangen. ADZYNMA is een uiterst zeldzame, chronische bloedstollingsstoornis die wordt veroorzaakt door een tekort in het enzym ADAMTS13.

Het wordt geassocieerd met acute voorvallen en invaliderende chronische symptomen of trombotische tromssocytopenische purpura ("TTP") manifestaties, die trombocytopenie, microangiopathische hemolytische anemie, hoofdpijn en buikpijn kunnen omvatten. Indien onbehandeld, hebben acute TTP-incidenten een sterftecijfer van >90%. ADZYNMA is ook goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor de profylactische en on-demand behandeling van volwassen en pediatrische patiënten met congenitale trombocytopenische purpura (cTTP).

ADZYNMA werd eerder door de Amerikaanse FDA aangewezen als weesgeneesmiddel (ODD) voor de behandeling en preventie van TTP, inclusief de verworven idiopathische en secundaire vormen, en door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) en het Japanse Ministerie van Gezondheid, Arbeid en Welzijn (MHLW) voor de behandeling van TTP.