Takeda Pharmaceutical Company Limited heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration de aanvullende Biologics License Application (sBLA) heeft goedgekeurd voor het uitgebreide gebruik van TAKHZYRO® (lanadelumab-flyo) voor profylaxe ter voorkoming van aanvallen van erfelijk angio-oedeem (HAE) bij pediatrische patiënten van 2 tot < 12 jaar. Vóór de goedkeuring van vandaag was voor de enige goedgekeurde routinematige profylaxebehandeling voor kinderen van 6 tot < 12 jaar een dosering om de drie tot vier dagen vereist, en voor kinderen met HAE van 2 tot < 6 jaar was er geen goedgekeurde profylaxebehandeling, waardoor TAKHZYRO de eerste profylaxebehandeling voor deze leeftijdsgroep is. De aanbevolen dosis is 150 mg/1 ml oplossing in een voorgevulde injectiespuit om de vier weken bij patiënten van 2 tot < 6 jaar en om de twee weken bij patiënten van 6 tot < 12 jaar.

HAE-aanvallen kunnen gepaard gaan met ernstige en invaliderende zwellingen in de buik, het gezicht, de voeten, de genitaliën, de handen en de keel. Potentieel fataal angio-oedeem van de bovenste luchtwegen is gemeld bij patiënten van slechts 3 jaar oud. In een onderzoek uit 2017 (N=445) duurde de diagnose HAE gemiddeld 8,4 jaar na het begin van de symptomen.

In deze studie van patiënten met HAE ervoer 50% angst, 34% had moeite met sociale activiteiten en 58% meldde dat de symptomen een negatieve invloed hadden op de carrièrevoortgang. De sBLA-goedkeuring werd ondersteund door extrapolatie van werkzaamheidsgegevens van de HELP-studie, een fase 3-onderzoek waaraan patiënten van 12 tot < 18 jaar deelnamen, en aanvullende farmacokinetische analyses waaruit bleek dat de blootstelling aan het geneesmiddel vergelijkbaar was tussen volwassenen en pediatrische patiënten, alsmede veiligheids- en farmacodynamische gegevens van het SPRING-onderzoek, een open-label fase 3-onderzoek bij 21 HAE-patiënten van 2 tot < 12 jaar. De primaire doelstellingen van de SPRING-studie waren de veiligheid en de farmacokinetiek van TAKHZYRO.

De meest voorkomende behandelingsgerelateerde bijwerkingen in het onderzoek waren pijn op de injectieplaats (29%), erytheem van de injectieplaats (14%), zwelling van de injectieplaats (5%), pijn op de toedieningsplaats (5%) en reactie op de injectieplaats (5%). Het voorkomen van HAE-aanvallen werd gemeten als secundaire doelstelling. TAKHZYRO verminderde het aantal HAE-aanvallen bij pediatrische patiënten met een gemiddelde van 94,8% ten opzichte van de uitgangswaarde, van 1,84 aanvallen per maand tot 0,08 aanvallen tijdens de behandelingsperiode van 52 weken (N=21).

De meerderheid van de patiënten (76,2%, n=16) was aanvalsvrij met een gemiddelde van 99,5% aanvalsvrije dagen. Deze werkzaamheidsresultaten zijn afkomstig van een open-label, niet-gecontroleerd onderzoek, en het onderzoek was niet ontworpen voor statistische hypothesetests. Verdere bevestigende studies zijn nodig om conclusies te kunnen trekken uit deze gegevens.

TAKHZYRO werd oorspronkelijk in 2018 in de VS goedgekeurd voor profylaxe ter voorkoming van aanvallen van HAE bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder. Het is momenteel beschikbaar in meer dan 60 landen wereldwijd en wordt ondersteund door een robuust klinisch ontwikkelingsprogramma, waaronder een van de grootste preventiestudies bij HAE met de langste actieve behandelingsduur.