Syros Pharmaceuticals, Inc. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) tamibarotene een Fast Track Designation heeft toegekend voor de behandeling van myelodysplastisch syndroom met een hoger risico (HR-MDS). Tamibaroteen, een orale eerste in zijn klasse selectieve retinoïnezuurreceptor alfa (RARa) agonist, wordt momenteel geëvalueerd in combinatie met azacitidine voor de behandeling van nieuw gediagnosticeerde HR-MDS-patiënten met overexpressie van het RARA-gen. Fast Track is een proces dat door de FDA is ontwikkeld om de ontwikkeling te vergemakkelijken en de beoordeling te versnellen van kandidaat-geneesmiddelen voor de behandeling van ernstige aandoeningen waarvoor niet-klinische of klinische gegevens aantonen dat ze kunnen voorzien in een onbeantwoorde medische behoefte.

Het doel is de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen te versnellen, zodat ze eerder beschikbaar komen voor de patiënt. Een therapeutische kandidaat met een Fast Track-aanduiding kan in aanmerking komen voor frequentere interacties met de FDA om het ontwikkelingsplan van de therapeutische kandidaat te bespreken. Therapeutische kandidaten met een Fast Track-aanduiding kunnen ook in aanmerking komen voor prioritaire beoordeling en versnelde goedkeuring indien zij worden ondersteund door klinische gegevens.

Syros evalueert tamibaroteen in combinatie met azacitidine bij nieuw gediagnosticeerde HR-MDS-patiënten met RARA-overexpressie in de lopende SELECT MDS-1 fase 3-studie. In deze gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie zullen 190 patiënten worden opgenomen. Syros heeft momenteel meer dan 75 klinische sites open voor rekrutering in 12 landen.

Syros verwacht de patiëntenregistratie in SELECT-MDS-1 in het vierde kwartaal van 2023 af te ronden, met cruciale gegevens die in het derde kwartaal van 2024 worden verwacht. Syros evalueert ook tamibaroteen in combinatie met venetoclax en azacitidine bij nieuw gediagnosticeerde ongeschikte AML-patiënten met RARA-overexpressie, met eerste gegevens van het gerandomiseerde deel van de SELECT-AML-1 fase 2-studie die worden verwacht in het vierde kwartaal van 2023 en aanvullende gegevens in 2024.