Sutro Biopharma, Inc. kondigt aan dat REFRaME-P1, de registratiegerichte studie van luveltamab tazevibuline (luvelta) voor pediatrische patiënten met CBFA2T3::GLIS2 (CBF/GLIS; RAM fenotype) acute myeloïde leukemie (AML), is gestart en open is voor inschrijving. In december 2023 presenteerde Dr. Meshinchi tijdens de American Society of Hematology Annual Meeting and Exposition gegevens over anti-leukemische activiteit van het compassionate use van luvelta bij 25 pediatrische patiënten met recidief/refractaire CBFA2T3-GLIS2 (CBF/GLIS) acute myeloïde leukemie (AML). De gegevens toonden aan dat behandeling met luvelta significante klinische responsen opleverde, waaronder complete remissie bij 42% van de patiënten met =5% blasten, en de algehele overleving verlengde, waardoor sommige patiënten een hematopoëtische stamceltransplantatie konden krijgen, een potentieel curatieve therapie.

CBF/GLIS subtype AML is een zeldzame en zeer dodelijke vorm van leukemie die uitsluitend voorkomt bij baby's en jonge kinderen, met een gemiddelde leeftijd van 18 maanden. Er zijn geen therapieën goedgekeurd die specifiek gericht zijn op deze vorm van leukemie en het is resistent tegen conventionele chemotherapie, met een inductiefalingspercentage van meer dan 80%. Door een gebrek aan effectieve behandeling hebben kinderen die gediagnosticeerd zijn met deze ziekte een trieste twee-jaars overleving.

Recente studies hebben aangetoond dat FOLR1, dat codeert voor FRa, stil is in normale hematopoëse, maar uniek geïnduceerd wordt door de CBF/GLIS-genfusie. REFRaME-P1 is een registratiebevorderende studie waarin de werkzaamheid en veiligheid van luvelta wordt geëvalueerd bij zuigelingen en kinderen jonger dan 12 jaar met CBF/GLIS AML. Dit wordt een wereldwijde studie, waarbij de meeste locaties volgens de planning tegen het einde van het jaar open zullen zijn.