Sutro Biopharma, Inc. kondigde aan dat haar onderzoekssamenwerkers van het Fred Hutchinson Cancer Research Center gegevens hebben gepresenteerd van het Compassionate Use Program over de anti-leukemische activiteit van STRO-002, een nieuwe folaatreceptor-a (FR-a) gerichte ADC, bij pediatrische patiënten met recidief/refractaire CBFA2T3-GLIS2 (CBF/GLIS) acute myeloïde leukemie (AML), beter bekend als RAM fenotype AML, tijdens een mondelinge presentatie op de 64e American Society of Hematology Annual Meeting and Exposition (ASH 2022) in New Orleans, LA. STRO-002 werd verstrekt aan 17 pediatrische patiënten met CBF/GLIS-subtype AML op basis van compassionate use. Klinische resultaten van deze patiënten werden samengesteld door Sutro en gepresenteerd als een mondelinge presentatie door Soheil Meshinchi, M.D., Ph.D., Professor, Afdeling Klinisch Onderzoek, aan het Fred Hutchinson Cancer Research Center; Professor, Afdeling Pediatrische Hematologie-Oncologie, aan de Universiteit van Washington School of Medicine; en hoofdonderzoeker voor het programma, getiteld, oAnti-Leukemische Activiteit van STRO-002 een nieuwe Folaat Receptor-a (FR-a)-Targeting ADC in Relapsed/Refractory CBFA2T3-GLIS2 AML.o Het CBF/GLIS-subtype AML is een zeldzame, ernstige en levensbedreigende ziekte die voorkomt bij pediatrische patiënten met een mediane leeftijd van 1,5 jaar1 en de prevalentie van CBF/GLIS bij kinderen is ongeveer 1 tot 3% van de pediatrische AML-gevallen1. Deze hoogrisicokinderen met AML hebben een uiterst slechte prognose met een totale 5-jaarsoverleving van ongeveer 20%2. De patiënten zijn in hoge mate refractair voor standaardtherapieën en er zijn momenteel geen goedgekeurde therapieën die specifiek gericht zijn op het CBF/GLIS-subtype AML.
Recente studies hebben aangetoond dat FOLR1, dat codeert voor FolRa, stil is in normale hematopoëse, maar uniek wordt geïnduceerd door de CBF/GLIS-fusie3. Preklinische gegevens die vorig jaar tijdens ASH 2021 werden gepresenteerd, toonden aan dat patiënten met CBF/GLIS AML baat kunnen hebben bij STRO-002. STRO-002 is een geoptimaliseerd FolRa-targeting antilichaam-drugconjugaat (ADC) met een geneesmiddel-antilichaamverhouding (DAR) van 4, dat nauwkeurig is geconjugeerd met behulp van niet-natuurlijke aminozuren aan stabiele protease-cleavable linkers en hemiasterlin-derivatieve warheads. STRO-002 heeft potentieel een dubbel werkingsmechanisme tegen de tumor door cytotoxische doding en door het induceren van immunogene celdood. STRO-002 werd ontworpen met Sutro's eigen celvrije eiwitsynthese en site-specifieke conjugatieplatform, dat een nauwkeurig ontwerp, snelle empirische optimalisatie en vervaardiging van site-specifieke homogene ADC's mogelijk maakt.