Solid Biosciences Inc. kondigde een update aan van haar strategische prioriteiten om zich te concentreren op de ontwikkeling van SGT-001 en SGT-003. SGT-001 Update: Op 14 maart 2022 heeft Solid gegevens vrijgegeven die aantonen dat patiënten aanhoudend voordeel vertoonden in vergelijking met natuurlijke historie trajecten twee jaar na behandeling met SGT-001 over functionele, pulmonale en door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaten. Update over de productie: Terwijl het bedrijf zich concentreert op de vooruitgang van SGT-001, zal het zijn activiteiten stroomlijnen en de strategische verschuiving maken naar een commercieel geschaald, op transiënte transfectie gebaseerd productieproces.

Na een grondige analyse van de productie, meent Solid dat een nieuw, uitbesteed proces een verbetering van de produceerbaarheid kan opleveren, alsook bijkomende organisatorische efficiënties. Klinische update: Het bedrijf kondigde ook aan dat het de inschrijving in IGNITE DMD, zijn Fase 1/2 klinische studie voor SGT-001, beëindigd heeft en zal de gedoseerde patiënten blijven opvolgen tot vijf jaar na de behandeling. Het bedrijf verwacht dat toekomstige patiënten behandeld zullen worden met SGT-001 dat vervaardigd is met het nieuwe transiënte transfectie-gebaseerde proces.

Solid verwacht momenteel in 2023 door te gaan met doseren met SGT-001. SGT-003 Update: Op 27 april 2022 heeft Solid nieuwe preklinische gegevens vrijgegeven die suggereren dat een nieuwe, volgende generatie capsid-kandidaat betekenisvolle voordelen kan hebben voor de toediening van spier-gerelateerde gentherapieën. Nieuwe gegevens van een studie bij niet-menselijke primaten waarbij een reporter-transgen in het nieuwe capsid van Solid gebruikt werd, toonden een verhoogd spiertropisme aan, een verminderde biodistributie in de lever en een verbeterde efficiëntie vergeleken met AAV9.

Deze resultaten zijn consistent met eerdere in vitro en in vivo studies in zowel dystrofische (MDX) als wildtype muismodellen, die een verbeterd spiertropisme suggereerden met het nieuwe capsid van Solid, evenals een verbeterde expressie van microdystrofine van Solid vergeleken met AAV9. De nieuwe, spiertropische capsid van Solid is gecombineerd met de gedifferentieerde microdystrofine van het bedrijf voor het SGT-003 programma voor Duchenne. Het bedrijf blijft op schema voor een IND indiening begin 2023 voor SGT-003.

Het bedrijf kondigde ook een reorganisatie aan van zijn bedrijfsactiviteiten om voorrang te geven aan de vooruitgang van zijn sleutelprogramma's, SGT-001 en SGT-003. Solid verwacht dat het gebruik van op transfectie gebaseerde productieprocessen voor zowel SGT-001 als SGT-003 het bedrijf in staat zal stellen zijn operationele structuur te concentreren en beter gebruik te maken van externe productie-expertise. Bovendien is het bedrijf van plan de activiteiten voor Onderzoek & Ontwikkeling te beperken tot die in verband met SGT-001, SGT-003 en de volgende generatie capsiden.

In verband met deze activiteiten zal de onderneming haar personeelsbestand met ongeveer 35% verminderen. De reorganisatie zal resulteren in een vermindering van de geplande bedrijfsuitgaven, die naar verwachting de financiering van de activiteiten zal verlengen tot belangrijke klinische mijlpalen en tot in het tweede kwartaal van 2024.