Koers Silence Therapeutics plc London S.E.

Silence Therapeutics plc is een in het Verenigd Koninkrijk gevestigd biotechnologiebedrijf. De onderneming richt zich op het ontdekken en ontwikkelen van moleculen met kort interfererend ribonucleïnezuur (siRNA) om de expressie van doelgenen in de pathologie van ziekten met een onbeantwoorde medische behoefte te remmen. Haar siRNA-moleculen zijn ontworpen om het natuurlijke mechanisme van RNA-interferentie (RNAi) van het lichaam te benutten, door specifiek te binden aan en af te breken van boodschapper-RNA (mRNA), moleculen die coderen voor specifieke doelwit-ziekte-geassocieerde eiwitten in een cel. Het mRNAi GOLD-platform (GalNAc Oligonucleotide Discovery) van de onderneming is een platform van met precisie ontwikkelde geneesmiddelen, ontworpen om ziektegeassocieerde genen in de lever aan te pakken. Tot haar eigen productkandidaten behoren SLN360, voor de onbeantwoorde behoefte aan vermindering van het cardiovasculaire risico bij mensen met een hoog lipoproteïne (a)-gehalte, en SLN124, voor zeldzame hematologische aandoeningen, waaronder thalassemie, myelodysplastisch syndroom (MDS) en polycythemia vera (PV).